多发性骨髓瘤是严重血液系统恶性肿瘤,骨髓功能受影响致贫血、感染、出血等,骨骼损害致骨痛、病理性骨折,器官受损害致肾功能不全等;预后与年龄、临床分期、危险分层、治疗反应相关,儿童患者治疗需考虑生长发育等,老年女性患者需关注绝经后骨质疏松等,需综合多因素个体化治疗。
一、疾病进展相关方面
骨髓功能影响:骨髓瘤细胞在骨髓内大量增殖,会抑制正常造血功能。正常情况下骨髓是血细胞生成的重要场所,而骨髓瘤细胞占据骨髓空间后,会导致红细胞、白细胞、血小板等生成减少。红细胞减少会引起患者贫血,出现乏力、面色苍白等症状;白细胞减少会使患者免疫力下降,容易发生感染;血小板减少则会导致患者出血倾向增加,如皮肤瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血等,严重时可能出现内脏出血等危及生命的情况。例如,研究发现约60%-70%的多发性骨髓瘤患者在诊断时就存在不同程度的贫血。
骨骼损害:骨髓瘤细胞会分泌一些细胞因子,破坏骨骼的正常结构和代谢。患者常出现骨痛,多为腰骶部、胸廓、肋骨等部位的疼痛,疼痛会影响患者的活动能力和生活质量。而且骨骼破坏容易导致病理性骨折,比如轻微外力下就可能发生椎体压缩骨折、长骨骨折等,骨折会进一步限制患者的行动,严重影响生活自理能力。据统计,约70%的多发性骨髓瘤患者会发生骨骼相关事件,包括骨折、骨痛、脊髓压迫等。
器官功能损害:肿瘤细胞分泌的一些物质还会对肾脏等器官造成损害。肾脏是清除体内代谢废物的重要器官,骨髓瘤相关的蛋白等物质沉积在肾脏,可引起肾功能不全,表现为蛋白尿、肌酐升高等,严重时可发展为肾衰竭,需要进行透析等肾脏替代治疗来维持生命。
二、预后相关因素
年龄因素:老年患者(通常指年龄≥65岁)往往预后相对较差。这是因为老年患者身体机能相对较弱,对化疗等治疗的耐受性不如年轻患者。例如,老年患者可能更易出现化疗相关的不良反应,如骨髓抑制更严重、感染风险更高等。而年轻患者身体状况较好,能够耐受更强度的治疗,预后相对有一定优势,但也不是绝对的,还需要结合其他预后指标综合判断。
临床分期及危险分层:根据国际分期系统(ISS分期)和修订的国际分期系统(R-ISS分期)等进行分期,分期越晚预后越差。同时,通过细胞遗传学等检查进行危险分层,具有高危细胞遗传学异常的患者预后明显更差。比如存在17p缺失等高危细胞遗传学异常的患者,其生存期往往短于低危细胞遗传学异常的患者。
治疗反应:患者对初始治疗的反应情况也影响预后。如果患者能够达到非常好的部分缓解(VGPR)及以上的缓解程度,通常预后相对较好;而治疗反应不佳的患者,疾病容易复发进展,预后较差。
三、特殊人群情况
儿童患者:儿童多发性骨髓瘤极为罕见,儿童患者在治疗时需要特别考虑儿童的生长发育特点。化疗药物的选择和剂量需要严格根据儿童的体重、体表面积等进行调整,因为儿童的肝、肾等器官发育尚未成熟,对药物的代谢和排泄能力与成人不同,使用不当可能会对儿童的生长发育造成严重影响,如影响骨骼发育、导致性腺损伤等。而且儿童患者的心理和社会支持也非常重要,需要多学科团队包括儿童心理专家等共同参与治疗和护理。
老年女性患者:老年女性患者除了面临上述老年患者的一般问题外,还需要关注绝经后骨质疏松等问题。因为多发性骨髓瘤本身就会导致骨骼破坏,绝经后女性本身骨质疏松的风险就较高,两者叠加会进一步增加骨折等骨骼事件的发生风险。在治疗过程中,需要注意评估骨密度等情况,必要时采取措施预防骨质疏松相关并发症。
总之,多发性骨髓瘤是一种严重的疾病,其严重程度受到多种因素的影响,需要综合患者的具体病情、预后因素以及特殊人群的特点等进行全面评估和个体化治疗。



