慢性粒细胞白血病的治疗以靶向治疗为核心，酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）是一线方案，可通过抑制BCR-ABL融合基因产物活性实现分子缓解；对TKIs耐药或不耐受、疾病进展期患者，异基因造血干细胞移植是潜在根治手段；治疗全程需结合支持治疗维持机体功能。
1.靶向治疗
1.1药物类型及作用机制：一代TKIs（以伊马替尼为代表）通过竞争性结合BCR-ABL蛋白ATP结合位点发挥抑制作用；二代TKIs（尼罗替尼、达沙替尼、博舒替尼）对BCR-ABL突变体（如T315I）有更强抑制性；三代TKIs（普纳替尼）对T315I突变患者有效。作用机制均为阻断BCR-ABL激酶介导的信号传导，减少白血病细胞增殖。
1.2治疗目标与监测：治疗目标为达到主要分子学缓解（MMR，即BCR-ABL定量检测值<0.1%，持续≥3个月）并维持，年轻患者（<40岁）或有高复发风险者（如诊断时高白血病负荷）需争取深度分子缓解（如BCR-ABL<0.01%）。需定期监测BCR-ABL定量（如每3个月），结合细胞遗传学和血液学指标评估疗效，及时调整药物剂量或方案。
1.3特殊人群用药考虑：老年患者（≥65岁）优先选择达沙替尼，因其血脑屏障通透性低，中枢神经系统副作用风险小；儿童患者（<18岁）优先伊马替尼，其长期安全性数据充分且耐受性良好；孕妇（妊娠20周前）可在权衡利弊后使用尼洛替尼（FDA妊娠分级B类），哺乳期患者需在服药期间暂停哺乳；合并心血管疾病者避免达沙替尼，因其可能增加左心室功能不全风险。
2.异基因造血干细胞移植
2.1适用人群：适用于对≥2种TKIs耐药或不耐受、携带T315I突变（无有效TKIs控制）、疾病进展至加速期/急变期（加速期BCR-ABL阳性，急变期原始细胞比例≥20%）、合并骨髓纤维化或高白细胞淤滞风险的年轻患者（<45岁）。
2.2移植流程与风险：预处理阶段采用清髓性方案（如全身放疗+化疗）或非清髓性方案（低剂量化疗+放疗），清除受白血病浸润的骨髓造血组织；回输供者造血干细胞（亲缘半相合或无关供者）后，需监测移植物抗宿主病（GVHD），预防感染、出血等并发症。移植相关死亡率约10%-20%，长期并发症包括慢性GVHD（发生率40%-60%）、不孕不育、内分泌功能异常。
2.3供者选择与术后管理：优先选择HLA配型相合的亲缘供者，无关供者需HLA-A、B、DRB1位点匹配≥2个。术后需终身服用免疫抑制剂（如环孢素）预防GVHD，定期监测血常规、肝肾功能及GVHD相关指标（如皮肤评分、肝功能）。
3.支持治疗
3.1血液学支持：慢性期患者若出现中性粒细胞减少（中性粒细胞<0.5×10/L），可短期使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）促进粒细胞生成；贫血（血红蛋白<80g/L）需评估促红细胞生成素疗效，必要时输血支持；血小板减少（血小板<20×10/L）时预防性输注血小板，避免剧烈活动及创伤。
3.2营养与心理支持：每日摄入蛋白质（1.2-1.5g/kg）、维生素B族及铁剂，避免辛辣刺激食物；心理咨询师介入，缓解患者对疾病及治疗的焦虑，鼓励家属参与心理支持。
3.3基础病管理：合并高血压、糖尿病者需将血压控制在130/80mmHg以下，血糖控制在空腹<7.0mmol/L；合并高脂血症者使用他汀类药物（如阿托伐他汀），避免达沙替尼与其他肝毒性药物联用（如伊曲康唑）。
