骨髓移植的开展需综合患者疾病状况、供者匹配及患者身体一般状况、感染等情况来决定。疾病要诊断明确且处于合适阶段;亲缘供者中同胞同卵双胞理想,异卵及父母为半相合供者,非亲缘供者配型相合概率低;儿童患者年龄小风险高,成人要评估基础疾病,患者需无严重脏器功能障碍;移植前要无活动性感染。
一、患者的疾病状况
1.疾病诊断明确
骨髓移植主要适用于某些血液系统疾病,如急性白血病、慢性粒细胞白血病、重型再生障碍性贫血等。以急性白血病为例,经过明确的骨髓穿刺等检查确诊后,若符合移植指征则可考虑骨髓移植。对于儿童急性淋巴细胞白血病,当处于缓解后需要进一步巩固治疗且有合适供者时,骨髓移植是重要的治疗手段之一。
对于重型再生障碍性贫血患者,若药物治疗效果不佳,符合条件者也可考虑骨髓移植。
2.疾病处于合适阶段
对于白血病患者,一般要求在缓解期进行骨髓移植。例如急性髓系白血病患者,通常在达到完全缓解后进行移植效果较好。如果是慢性粒细胞白血病,在慢性期且有合适供者时进行移植预后相对较好。
再生障碍性贫血患者一般在病情较重、药物治疗无效时,处于合适的疾病阶段可考虑移植,如青少年重型再生障碍性贫血患者,在有合适供者的情况下,若药物治疗效果差,应及时考虑骨髓移植。
二、供者的匹配要求
1.亲缘供者
同胞供者:同卵双胞胎之间的骨髓配型完全相合,是最为理想的供者情况。对于有同卵双胞胎的患者,几乎不需要考虑配型不相符的问题。而异卵双胞胎之间的配型相合率与普通同胞相似,约为25%。在儿童患者中,如果有同胞供者,且供者身体健康,无相关血液系统疾病等禁忌证,是优先考虑的供者来源。例如在儿童重型β-地中海贫血的治疗中,若有合适的同胞配型相合供者,骨髓移植是重要的治疗选择。
父母供者:父母作为半相合供者(人类白细胞抗原,HLA,有一半相合),在没有合适同胞供者时可考虑。但半相合移植相对全相合移植并发症可能稍多,不过随着移植技术的发展,现在也可以进行半相合移植。对于一些儿童患者,当没有全相合同胞供者时,父母作为半相合供者也是一种选择,但需要充分评估移植相关风险。
2.非亲缘供者
非亲缘供者主要通过骨髓库进行匹配。HLA配型相合的概率相对较低,在我国,非亲缘供者HLA全相合的概率约为1/400-1/1000。对于一些患者,尤其是没有合适亲缘供者的情况,非亲缘供者是一种选择。但在儿童中,由于儿童患者可能更需要考虑供者的长期影响等因素,非亲缘供者的选择需要谨慎评估配型相合程度以及后续可能出现的并发症等问题。
三、患者的身体一般状况
1.年龄因素
儿童患者:儿童的身体耐受性和恢复能力与成人有所不同。一般来说,年龄较小的儿童(如婴幼儿)进行骨髓移植的风险相对较高,因为其器官功能发育尚未完全成熟。但随着医疗技术的进步,对于一些病情严重的儿童患者,如儿童重型再生障碍性贫血,在合适的医疗条件下也可以进行骨髓移植。对于儿童患者,需要更密切监测移植过程中的各种并发症,如感染等,因为儿童免疫系统相对较弱,感染风险更高。
成人患者:成人患者的身体状况相对儿童来说可能更能耐受移植过程中的一些反应,但也需要考虑成人自身的基础疾病等情况。例如老年成人患者,可能合并有其他慢性疾病,在进行骨髓移植前需要更全面评估其心肺功能等情况,以判断是否能够耐受移植相关的高强度治疗。
2.身体一般健康状况
患者需要没有严重的心肺、肝、肾等重要脏器功能障碍。例如,心脏功能方面,需要评估患者的心电图、心脏超声等,确保患者的心功能能够耐受骨髓移植过程中的应激等情况。对于有肝脏疾病的患者,需要评估肝功能情况,如谷丙转氨酶、谷草转氨酶等指标,若肝功能严重异常,可能会影响药物代谢等,增加骨髓移植的风险。肾脏功能方面,需要检查肌酐、尿素氮等指标,保证患者的肾脏能够在移植后承受相关药物等的代谢负担。
四、感染等情况的控制
1.无活动性感染
在进行骨髓移植前,患者需要没有活动性的细菌、病毒、真菌等感染。例如,若患者存在肺部感染,表现为咳嗽、发热、肺部影像学有感染病灶等情况,需要先积极控制感染,待感染得到有效控制,体温正常、感染相关指标恢复正常后才能考虑进行骨髓移植。对于儿童患者,由于其免疫力低,更要严格控制感染情况,在移植前需要确保没有任何潜在的感染灶,否则移植后严重的免疫抑制状态可能会导致感染扩散,危及生命。
对于病毒感染,如EB病毒等,也需要进行评估,若有活动性病毒感染,一般需要先进行抗病毒治疗,待病毒载量等指标恢复正常后再考虑骨髓移植。



