血友病A目前无法彻底治愈,但通过规范治疗可控制症状并维持正常生活。

该病为X染色体连锁隐性遗传病,由凝血因子Ⅷ缺乏导致,患者需终身依赖凝血因子替代治疗。核心手段包括定期输注重组或血浆源性凝血因子Ⅷ,急性出血时需立即输注以快速提升因子水平,中重度患者建议每周2-3次规律输注维持基础活性。新型长效制剂可延长给药间隔至5-7天,提高依从性。
基因治疗通过AAV载体导入正常凝血因子基因,部分临床试验显示单次输注后5年内因子活性维持正常水平,显著减少出血,但技术尚未完全成熟,需严格评估。
血友病A目前无法彻底治愈,但通过规范治疗可控制症状并维持正常生活。

该病为X染色体连锁隐性遗传病,由凝血因子Ⅷ缺乏导致,患者需终身依赖凝血因子替代治疗。核心手段包括定期输注重组或血浆源性凝血因子Ⅷ,急性出血时需立即输注以快速提升因子水平,中重度患者建议每周2-3次规律输注维持基础活性。新型长效制剂可延长给药间隔至5-7天,提高依从性。
基因治疗通过AAV载体导入正常凝血因子基因,部分临床试验显示单次输注后5年内因子活性维持正常水平,显著减少出血,但技术尚未完全成熟,需严格评估。



