靶向治疗是在细胞分子水平针对致癌位点设计药物，特异地与致癌位点结合使肿瘤细胞死亡且不波及正常细胞，与传统治疗有区别，有适用人群和优势，也有局限性和挑战，适合的患者疗效好、生活质量高，存在耐药、靶点有限等问题，需精准筛选患者和克服耐药。
作用机制方面
对于一些存在特定基因突变的肿瘤，如非小细胞肺癌中常见的表皮生长因子受体（EGFR）基因突变，靶向药物吉非替尼、厄洛替尼等能够精准地结合突变的EGFR，抑制其酪氨酸激酶活性，进而阻断下游信号传导，使肿瘤细胞生长受抑、诱导凋亡。研究表明，EGFR突变阳性的非小细胞肺癌患者使用EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）进行靶向治疗，相比传统化疗，能显著延长无进展生存期，提高客观缓解率。
在血管生成相关的靶向治疗中，例如贝伐珠单抗，它可以结合血管内皮生长因子（VEGF），阻止VEGF与其受体结合，从而抑制肿瘤新生血管的形成，切断肿瘤的营养供应，使肿瘤组织无法持续生长和转移。多项临床研究证实，贝伐珠单抗联合化疗应用于结直肠癌等多种肿瘤的治疗中，能改善患者的生存预后。
与传统治疗的区别
传统化疗：传统化疗药物缺乏特异性，在杀死肿瘤细胞的同时，也会对正常增殖较快的细胞，如骨髓造血细胞、胃肠道黏膜细胞等造成损伤，引起骨髓抑制（表现为白细胞、血小板减少等）、恶心、呕吐、脱发等不良反应。而靶向治疗是针对肿瘤细胞的特定靶点，对正常细胞的影响相对较小，不良反应相对较轻。例如，传统化疗用于肺癌治疗时，患者往往会出现较为明显的全身不适和严重的消化道反应，而靶向治疗在肺癌治疗中，患者的一般状况相对较好，生活质量受影响程度较低。
放疗：放疗是利用放射线来杀死肿瘤细胞，它是一种局部治疗手段，主要针对肿瘤所在的局部区域进行照射。靶向治疗则不仅仅局限于局部，它可以通过血液循环到达全身的肿瘤细胞，对原发灶和转移灶都可能发挥作用。比如对于存在远处转移的乳腺癌患者，靶向治疗药物可以随着血液循环到达身体其他部位的转移病灶，而放疗对于远处转移病灶则难以有效发挥作用。
适用人群及优势
适用人群：一般通过基因检测等手段来筛选适合靶向治疗的人群。例如，肺癌患者需要检测EGFR、间变性淋巴瘤激酶（ALK）等基因是否突变；胃肠间质瘤患者需要检测KIT基因和血小板衍生生长因子受体α（PDGFR-α）基因是否突变等。只有存在相应靶点突变或特征的患者，使用靶向治疗才能取得较好的疗效。
优势体现
疗效方面：对于适合的患者，靶向治疗往往比传统化疗具有更高的针对性和更好的疗效。以慢性髓细胞白血病为例，靶向药物伊马替尼的出现，使慢性髓细胞白血病患者的五年生存率大幅提高，很多患者能够获得接近正常的生存期和生活质量。
生活质量方面：由于靶向治疗不良反应相对较轻，患者在治疗过程中能够保持相对较好的身体状况和生活自理能力，更有利于患者的康复和日常生活的维持。比如靶向治疗用于乳腺癌患者时，患者在治疗期间仍可以正常工作、进行日常的社交活动等，而传统化疗可能会让患者因严重不良反应而需要长期卧床休息，生活质量受到较大影响。
局限性及挑战
局限性
耐药性问题：很多患者在使用靶向治疗一段时间后会出现耐药，导致肿瘤复发或进展。例如，非小细胞肺癌患者使用EGFR-TKI治疗一段时间后，约50%-60%的患者会出现T790M等耐药突变，从而使药物不再能有效抑制肿瘤细胞。
靶点有限：目前虽然已经发现了一些肿瘤相关的靶点，但仍有很多肿瘤的发病机制复杂，尚未明确所有的关键靶点，这限制了靶向治疗药物的开发和应用。
挑战
精准筛选患者：如何更精准、高效地进行靶点检测，确保只有真正适合靶向治疗的患者接受该治疗，需要不断优化检测技术和流程。例如，基因检测的准确性、检测样本的获取等方面都需要进一步完善，以避免出现假阳性或假阴性结果，从而影响治疗决策。
克服耐药：针对耐药机制的研究是当前靶向治疗领域的重要挑战之一，需要研发新的药物或联合治疗方案来克服耐药，例如针对EGFR-TKI耐药的T790M突变，研发了奥希替尼等第三代EGFR-TKI药物，同时还在探索联合化疗、免疫治疗等多种方式来解决耐药问题。
