靶向药是能精准瞄准肿瘤细胞特定靶点的药物，作用机制包括抑制信号传导通路、诱导凋亡、阻止血管生成等，有针对性强、疗效明确、可口服等优势，但存在靶点局限、耐药、价格高的局限，特殊人群如儿童、老年人、孕妇及有基础疾病者使用时各有注意事项。
一、靶向药的定义
靶向药是指被赋予了靶向能力的药物或其制剂。其作用原理是能够精准地瞄准肿瘤细胞等目标细胞上的特定靶点，这些靶点可以是肿瘤细胞表面或内部的特定分子，如蛋白质、基因等。通过与靶点特异性结合，从而特异性地杀伤肿瘤细胞，而对正常细胞的影响相对较小。例如，在肺癌治疗中，针对表皮生长因子受体（EGFR）突变的靶向药能够精准作用于具有EGFR突变的肺癌细胞，抑制其生长、增殖和转移等过程。
二、靶向药的作用机制
1.抑制信号传导通路：肿瘤细胞的生长、增殖、血管生成等过程往往依赖于特定的信号传导通路。靶向药可以阻断这些信号传导通路中的关键环节。以胃肠道间质瘤为例，其发病与c-KIT基因或血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）基因的突变有关，导致相关信号通路持续激活，促使肿瘤细胞不断生长。针对c-KIT或PDGFRα的靶向药能够结合突变的受体，抑制信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长。
2.诱导肿瘤细胞凋亡：一些靶向药可以通过激活肿瘤细胞内的凋亡信号通路，诱导肿瘤细胞发生程序性凋亡。比如某些针对白血病的靶向药，能够作用于白血病细胞中的特定靶点，触发凋亡相关的级联反应，使肿瘤细胞有序地死亡。
3.阻止肿瘤血管生成：肿瘤的生长和转移需要新生血管提供营养和转移途径。部分靶向药可以通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）及其受体的相互作用，阻止肿瘤血管的生成，使肿瘤组织缺乏营养供应，从而抑制肿瘤的生长和转移。例如，在多种实体瘤的治疗中，抗VEGF的靶向药发挥着重要作用。
三、靶向药的优势
1.针对性强：与传统化疗药物相比，靶向药不会像化疗药物那样无差别地杀伤大量正常细胞，而是精准地作用于肿瘤细胞的特定靶点，因此对正常细胞的毒性相对较低，患者的不良反应通常相对较轻。例如，传统化疗可能会导致严重的脱发、骨髓抑制等不良反应，而靶向药引起的骨髓抑制等不良反应相对较少见。
2.疗效相对明确：对于具有特定靶点的肿瘤患者，靶向药的疗效往往较为明确。例如，在有EGFR突变的非小细胞肺癌患者中，使用EGFR靶向药的有效率较高，患者的无进展生存期等预后指标通常较好。
3.可以口服给药，方便患者：很多靶向药可以制成口服制剂，患者无需频繁接受静脉输液等治疗，方便了患者的治疗，提高了患者的依从性。
四、靶向药的局限性
1.靶点局限性：并不是所有肿瘤都存在明确且有效的靶向靶点，只有部分肿瘤存在特定的可被靶向药作用的靶点。例如，一些罕见肿瘤或某些类型的肿瘤可能目前还没有合适的靶向药可供选择。
2.耐药性问题：肿瘤细胞可能会逐渐产生耐药性，导致靶向药的疗效下降。耐药机制较为复杂，可能是靶点发生突变、信号传导通路旁路激活等多种原因引起。例如，使用EGFR靶向药的肺癌患者可能会出现T790M等耐药突变，导致药物不再有效。
3.价格相对较高：目前很多靶向药的价格较为昂贵，这对于一些患者的经济负担是一个挑战。不同的靶向药价格差异较大，一些进口的靶向药价格尤其高昂，限制了部分患者的使用。
五、特殊人群使用靶向药的注意事项
1.儿童：儿童使用靶向药需要非常谨慎。目前很多靶向药在儿童中的安全性和有效性数据相对较少。一般来说，优先考虑非药物干预措施，如果必须使用靶向药，需要严格评估患儿的病情、身体状况等，并且要密切监测药物的不良反应，因为儿童的器官功能发育尚未完善，对药物的代谢、排泄等能力与成人不同，更容易受到药物的影响。
2.老年人：老年人使用靶向药时，需要考虑其肝肾功能减退等因素。因为药物的代谢和排泄主要通过肝肾等器官，肝肾功能减退可能会影响靶向药的代谢过程，导致药物在体内蓄积，增加不良反应的发生风险。所以需要根据老年人的肝肾功能调整药物剂量等，并且要密切观察老年人用药后的反应，如出现不良反应要及时处理。
3.孕妇：孕妇属于特殊人群，一般不建议使用靶向药，因为靶向药可能会通过胎盘影响胎儿的发育，导致胎儿畸形等严重后果。如果孕妇患有需要使用靶向药治疗的疾病，需要在医生的充分评估下，权衡孕妇的病情和胎儿的风险后再决定是否使用以及如何使用靶向药。
4.有基础疾病的患者：对于患有心脑血管疾病、糖尿病等基础疾病的患者，使用靶向药时需要特别注意药物与基础疾病治疗药物之间的相互作用。例如，某些靶向药可能会影响血糖、血压等指标，或者与治疗基础疾病的药物发生相互作用，影响药效或增加不良反应的发生风险。医生需要综合评估患者的基础疾病情况，调整治疗方案。
