急性髓系白血病的靶向药物有FLT3抑制剂、IDH1/2抑制剂、BCL-2抑制剂、BCR-ABL抑制剂等。
1.FLT3抑制剂
吉瑞替尼适用于FLT3基因突变的复发或难治性患者,通过抑制FLT3酪氨酸激酶活性阻断异常信号传导;米哚妥林用于FLT3突变阳性患者的联合治疗,可双重抑制FLT3和KIT激酶,降低复发风险。
2.IDH1/2抑制剂
恩西地平针对IDH2基因突变型患者,通过抑制突变酶减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的产生;艾伏尼布针对IDH1基因突变型患者,阻断突变蛋白功能诱导白血病细胞分化,改善预后。
3.BCL-2抑制剂
维奈克拉联合去甲基化药物,用于老年或不适合强化疗的患者,通过抑制BCL-2蛋白促进肿瘤细胞凋亡,延长生存期。
4.BCR-ABL抑制剂
伊马替尼、达沙替尼等针对费城染色体阳性的急性髓系白血病,通过抑制BCR-ABL激酶活性阻止白血病细胞增殖,但需严格筛选适用人群。



