MDS的治疗包括支持治疗（依据血细胞计数、临床症状等进行成分输血和抗感染治疗，不同年龄患者有差异）、促造血治疗（用雄激素刺激造血及用造血生长因子促进粒细胞或红系造血，不同年龄患者反应不同）、去甲基化药物治疗（地西他滨用于中危-2和高危组MDS患者，治疗中监测指标，不同年龄患者有差异）、异基因造血干细胞移植（适用于高危组等患者，需综合评估，移植后管理关注并发症，不同年龄性别患者有相关注意事项）。
一、支持治疗
1.成分输血：对于MDS患者出现贫血症状，如血红蛋白低于60g/L且伴有明显临床症状时，需进行红细胞输注来改善贫血状况。若存在出血倾向或血小板明显减少（血小板＜20×10/L），则需输注血小板。此措施主要依据患者的血细胞计数及临床症状来决定，不同年龄、性别患者在输血指征上基本一致，但需考虑患者基础健康状况及病史，比如有心脏基础疾病的患者输血速度需更缓慢，以避免加重心脏负担。
2.抗感染治疗：当MDS患者出现发热等感染表现时，需根据感染部位及可能的病原体进行抗感染治疗。对于社区获得性感染，可先经验性选用针对常见病原体的抗生素；若为医院获得性感染，则需更广谱的抗生素覆盖可能的耐药菌。不同年龄患者感染病原体谱有差异，儿童MDS患者感染多与社区常见细菌有关，而老年患者易合并革兰阴性菌及真菌等感染，需结合病史及实验室检查综合判断。
二、促造血治疗
1.雄激素：部分MDS患者可使用雄激素刺激造血，如司坦唑醇等。其作用机制是刺激肾脏产生促红细胞生成素，并直接作用于骨髓造血干细胞促进红系造血。但雄激素可能对肝脏有一定影响，需定期监测肝功能，不同性别患者使用时需注意药物可能带来的男性化等不良反应（女性患者更需关注），年龄较小患者使用需谨慎评估风险收益比。
2.造血生长因子：对于有粒细胞减少且伴有感染风险的MDS患者，可使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）促进粒细胞生成；对于有贫血且红细胞生成素水平偏低的患者，可使用红细胞生成素（EPO）刺激红系造血。不同年龄患者对造血生长因子的反应可能不同，儿童患者使用时需根据体重等调整剂量，老年患者需关注基础疾病对药物代谢的影响。
三、去甲基化药物治疗
1.地西他滨：适用于国际预后积分系统（IPSS）中中危-2和高危组的MDS患者。其通过共价结合DNA甲基转移酶，导致肿瘤抑制基因去甲基化，恢复其正常功能来发挥治疗作用。治疗过程中需密切监测血常规等指标，观察骨髓抑制等不良反应，不同年龄患者在药物代谢及不良反应耐受上有差异，老年患者可能更易出现骨髓抑制加重等情况。
四、异基因造血干细胞移植
1.适应证：对于IPSS高危组、伴有不良预后细胞遗传学异常（如-5/5q、-7/7q、复杂核型等）的MDS患者，异基因造血干细胞移植是可能治愈的手段。但移植相关风险较高，需综合评估患者年龄、体能状况、供者情况等。年轻患者相对更能耐受移植相关的并发症，而老年患者移植相关死亡率较高，需谨慎考虑。
2.移植后管理：移植后需密切监测移植物抗宿主病（GVHD）等并发症，根据患者情况进行相应处理。不同性别患者在GVHD的临床表现及处理上无本质差异，但需关注女性患者生殖系统等方面的远期影响，年龄较小患者移植后需注意生长发育等问题。
