抗血管生成类靶向药物中仑伐替尼通过抑制多个靶点阻断肿瘤血管生成用于不可切除肝细胞癌一线治疗等成年患者适用需注意特殊情况儿童用药规范，索拉非尼抑制相关通路改善晚期肝癌患者生存预后主要用于晚期肝细胞癌成年患者儿童一般不推荐；酪氨酸激酶抑制剂类靶向药物瑞戈非尼作用于多靶点用于索拉非尼治疗失败的晚期肝细胞癌成年患者特殊人群需个体化评估儿童谨慎使用，卡博替尼靶向多靶点针对索拉非尼治疗后进展的晚期肝细胞癌成年患者儿童一般不建议；免疫检查点抑制剂类靶向药物纳武利尤单抗通过阻断PD-1与其配体结合恢复免疫功能适用于经过系统治疗的晚期肝细胞癌等成年患者儿童需谨慎评估，帕博利珠单抗通过阻断PD-1与其配体结合激活免疫反应用于晚期肝细胞癌成年患者儿童使用需遵循相关指南和考虑特殊风险。
一、抗血管生成类靶向药物
1.仑伐替尼
作用机制：通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）1-3、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-4、血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）、RET和KIT等多个靶点，阻断肿瘤血管生成，从而抑制肿瘤生长和转移。多项临床研究表明，仑伐替尼在晚期肝癌治疗中能显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），对于不适合局部治疗的晚期肝癌患者是重要的治疗选择。
适用人群：适用于不可切除的肝细胞癌患者的一线治疗等情况，一般成年患者均可考虑使用，但对于有严重肝肾功能不全等特殊情况的患者需要谨慎评估，儿童患者目前尚无明确的标准使用方案，因其药代动力学和药效学与成人存在差异，需严格遵循儿童用药的相关规范和研究进展。
2.索拉非尼
作用机制：抑制Raf/MEK/ERK信号传导通路，同时抑制VEGF和血小板衍生生长因子（PDGF）受体酪氨酸激酶活性，进而抑制肿瘤细胞增殖和血管生成。索拉非尼是最早用于晚期肝癌系统治疗的靶向药物之一，多项大规模临床试验证实其能改善晚期肝癌患者的生存预后，延长OS。
适用人群：主要用于晚期肝细胞癌患者的治疗，成年患者是主要适用群体，对于儿童患者，由于其安全性和有效性数据相对缺乏，一般不推荐使用，需充分考虑儿童的生理特点和药物代谢差异等因素。
二、酪氨酸激酶抑制剂类靶向药物
1.瑞戈非尼
作用机制：作用于VEGFR-1-3、TIE-2、PDGFR-β、FGFR-1-3、KIT、RET、BRAFV600E等靶点，通过抑制肿瘤血管生成、肿瘤细胞增殖和肿瘤微环境信号传导发挥抗肿瘤作用。在索拉非尼治疗进展后的晚期肝癌患者中，瑞戈非尼可以延长患者的OS，为经治患者提供了新的治疗选择。
适用人群：适用于索拉非尼治疗失败的晚期肝细胞癌患者，成年患者为主，对于特殊人群如肝肾功能严重不全、儿童等，需要根据具体情况进行个体化评估，儿童患者使用需极为谨慎，因为其药物代谢和毒副作用等方面与成人不同，目前缺乏足够的儿童用药数据支持。
2.卡博替尼
作用机制：靶向作用于MET、VEGFR-1-3、AXL、RET、ROS1、TYRO3、MER和KIT等多个靶点，通过抑制肿瘤血管生成、肿瘤细胞侵袭和转移等过程发挥抗肿瘤效应。在晚期肝癌的治疗中，卡博替尼在一些临床试验中显示出一定的疗效，对于部分经治患者可能有一定的治疗价值。
适用人群：主要针对索拉非尼治疗后进展的晚期肝细胞癌患者，成年患者适用，儿童患者由于相关研究较少，一般不建议使用，需综合考虑儿童的身体状况和药物对儿童生长发育等方面的影响。
三、免疫检查点抑制剂类靶向药物
1.纳武利尤单抗
作用机制：通过阻断程序性死亡受体-1（PD-1）与其配体PD-L1/PD-L2的结合，恢复机体免疫系统对肿瘤细胞的免疫监视和杀伤功能。在肝癌治疗中，纳武利尤单抗单药或联合治疗在多项临床试验中展现出良好的抗肿瘤活性，尤其对于PD-L1表达阳性等特定人群有较好的疗效。
适用人群：适用于经过系统治疗的晚期肝细胞癌患者等情况，成年患者是主要适用群体，儿童患者目前相关研究有限，使用时需谨慎评估，要考虑儿童免疫系统尚未完全发育等特点对免疫治疗效果和安全性的影响。
2.帕博利珠单抗
作用机制：同样是通过阻断PD-1与其配体的结合，激活机体的抗肿瘤免疫反应。在肝癌领域的临床试验中，帕博利珠单抗也显示出一定的疗效，尤其是在特定生物标志物阳性的患者中可能获益更多。
适用人群：主要用于晚期肝细胞癌的治疗，成年患者为主，儿童患者的使用需要严格遵循儿童肿瘤治疗的相关指南和研究进展，充分考虑儿童的生理特点和免疫治疗可能带来的特殊风险等因素。
