靶向药物包括索拉非尼可抑制相关通路及受体阻断血管生成等适用于肝功能较好的晚期肝癌患者儿童慎用有基础肝病需基础治疗，仑伐替尼抑制多种受体酪氨酸激酶对亚太地区患者疗效更优适用于肝功能Child-PughA级晚期肝癌患者儿童需谨慎评估有乙肝病史可联合抗病毒治疗，瑞戈非尼抑制多个靶点适用于索拉非尼治疗失败后的肝癌患者肝功能Child-PughA-B级可考虑使用儿童不推荐使用需关注基础疾病，卡博替尼抑制相关靶点适用于索拉非尼治疗进展后的肝癌患者肝功能Child-PughA-B级可评估使用儿童禁用需综合评估；化疗药物中氟尿嘧啶类药物转变为相关物质阻断DNA合成常用于肝癌辅助或姑息化疗身体状况较好肝功能尚可患者可考虑使用儿童需严格评估有基础疾病需谨慎，奥沙利铂产生烷化结合物阻碍DNA复制转录常与氟尿嘧啶类药物联合用于肝癌化疗适合联合化疗身体状况较好患者儿童不推荐使用有神经病变病史等需谨慎，表柔比星嵌入DNA干扰转录抑制合成可用于肝癌化疗方案需评估心脏功能儿童禁用有心脏基础疾病需避免或谨慎使用用药前需检查心脏指标。
一、靶向药物
（一）索拉非尼
1.作用机制：可抑制RAF/MEK/ERK信号传导通路，直接抑制肿瘤生长，还可抑制VEGF和血小板衍生生长因子（PDGF）受体，阻断肿瘤血管生成，间接发挥抗肿瘤效应。多项临床研究证实，索拉非尼能延长晚期肝癌患者的总生存期，对于Child-PughA级、ECOGPS评分0-2分的晚期肝癌患者有较好疗效。
2.适用人群及考虑因素：适用于肝功能较好的晚期肝癌患者，儿童使用安全性和有效性尚未明确，应避免儿童使用。对于有基础肝病如乙肝、丙肝的患者，需同时进行抗病毒等基础治疗。
（二）仑伐替尼
1.作用机制：抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR1-3）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR1-4）等多种受体酪氨酸激酶，一方面抑制肿瘤血管生成，另一方面直接抑制肿瘤细胞增殖。在III期临床试验中，仑伐替尼治疗晚期肝癌的客观缓解率和无进展生存期非劣效于索拉非尼，且对亚太地区患者（包括乙肝相关肝癌患者）疗效更优。
2.适用人群及考虑因素：同样适用于肝功能Child-PughA级的晚期肝癌患者，儿童使用需谨慎评估，有乙肝病史患者可联合抗病毒治疗。
（三）瑞戈非尼
1.作用机制：抑制VEGFR1-3、TIE-2、PDGFR-β等多个靶点，通过抑制肿瘤血管生成、肿瘤细胞增殖和肿瘤微环境发挥抗肿瘤作用。用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者，能改善患者的总生存期和无进展生存期。
2.适用人群及考虑因素：适用于索拉非尼治疗失败后的肝癌患者，肝功能Child-PughA-B级患者可考虑使用，儿童不推荐使用，有基础肝病患者需关注肝功能变化及基础疾病控制。
（四）卡博替尼
1.作用机制：抑制MET、VEGFR2等靶点，还可抑制其他与肿瘤生长和肿瘤微环境相关的酪氨酸激酶。对于经治的晚期肝癌患者，卡博替尼能延长总生存期和无进展生存期，但需要注意其不良反应。
2.适用人群及考虑因素：适用于索拉非尼治疗进展后的肝癌患者，肝功能Child-PughA-B级患者可评估使用，儿童禁用，有相关基础疾病患者需综合评估。
二、化疗药物
（一）氟尿嘧啶类药物
1.作用机制：氟尿嘧啶在体内转变为氟尿嘧啶脱氧核苷，抑制胸腺嘧啶核苷酸合成酶，阻断DNA的合成，从而发挥抗肿瘤作用。常用于肝癌的辅助化疗或姑息化疗，可单药或与其他药物联合使用。但单药氟尿嘧啶治疗晚期肝癌有效率较低，一般在10%左右。
2.适用人群及考虑因素：对于身体状况较好、肝功能尚可的患者可考虑使用，儿童使用需严格评估，有骨髓抑制等基础疾病患者要谨慎，需监测血常规等指标。
（二）奥沙利铂
1.作用机制：通过产生烷化结合物作用于DNA，形成链内和链间交联，阻碍DNA复制和转录，发挥抗肿瘤活性。常与氟尿嘧啶类药物联合组成FOLFOX方案用于肝癌的化疗，在晚期肝癌的系统化疗中具有一定地位，但不良反应如神经毒性等需关注。
2.适用人群及考虑因素：适用于适合联合化疗且身体状况较好的肝癌患者，儿童不推荐使用，有神经病变病史等患者需谨慎，用药过程中需监测神经毒性相关指标。
（三）表柔比星
1.作用机制：属于蒽环类抗肿瘤药物，嵌入DNA核碱对之间，干扰转录过程，阻止mRNA的形成，从而抑制DNA和RNA的合成。可用于肝癌的化疗方案中，常与其他药物联合，但心脏毒性是其主要不良反应之一。
2.适用人群及考虑因素：适用于适当的肝癌化疗方案，需评估心脏功能，儿童禁用，有心脏基础疾病患者如心肌病等需避免使用或谨慎使用，用药前需检查心脏相关指标。
