儿童急性早幼粒细胞白血病（M3型）在规范治疗下，治愈率可达80%-90%以上，多数患儿可实现长期无病生存甚至治愈。
M3型白血病即急性早幼粒细胞白血病（APL），因染色体t(15；17)形成PML-RARα融合基因，具有明确的分子发病机制。目前以全反式维甲酸（ATRA）和砷剂为核心的靶向治疗体系已成熟，精准靶向融合蛋白，为高治愈率奠定基础。
一线治疗以ATRA联合砷剂（三氧化二砷/亚砷酸）为主，必要时加用蒽环类药物（如柔红霉素）。国内外多中心研究证实，此方案可使初治患儿完全缓解率超95%，5年无病生存率达85%-90%。
治疗需分阶段规范执行：诱导缓解期（1-2个月）快速控制出血倾向，重点预防弥散性血管内凝血（DIC）；巩固治疗期（2-3疗程）清除残留病灶；维持治疗期（6-12个月）防止复发。全程需严格遵循剂量与疗程标准，避免自行减量或停药。
儿童对ATRA和砷剂耐受性较好，骨髓抑制期需预防性抗感染和输血支持。治疗期间需监测肝肾功能、心电图（砷剂可能影响QT间期）及凝血功能，定期评估生长发育指标，防范化疗药物心脏毒性。
治疗后需持续随访5年以上，定期检测微小残留病（MRD）。若MRD持续阳性，需调整治疗方案；复发后通过二次诱导（如加大砷剂剂量或新型药物）仍有较高挽救率。同时需关注心理疏导与营养支持，帮助患儿恢复生活质量。
