再生障碍性贫血的治疗药物以免疫抑制剂、促造血药物及对症支持药物为主，需根据病情类型和严重程度个体化选择。
一、免疫抑制剂
重型再障首选免疫抑制治疗，常用药物包括环孢素（CSA）、抗胸腺细胞球蛋白（ATG）及抗淋巴细胞球蛋白（ALG）。ATG/ALG需联合环孢素使用，适用于无合适供者的重型再障；非重型再障可单药尝试CSA，需长期服用并监测血药浓度。儿童、老年患者应在医生指导下调整剂量，孕妇及哺乳期女性禁用。
二、促造血药物
非重型再障可选用促造血药物，包括雄激素（司坦唑醇、十一酸睾酮），需定期监测肝功能及血常规。造血生长因子（粒细胞集落刺激因子G-CSF、促红细胞生成素EPO）可辅助提升粒细胞和红细胞数量，适用于合并粒细胞缺乏或贫血严重者。雄激素禁用于孕妇及肝病患者，EPO需联合铁剂使用以提高疗效。
三、支持治疗药物
支持治疗是基础，包括输注红细胞、血小板纠正贫血及出血倾向；止血药（氨甲环酸）用于出血时，感染时需根据病原体选择抗生素或抗真菌药。肝肾功能不全患者需减量使用止血药及肾毒性抗生素，避免加重器官损伤。
四、特殊人群用药调整
儿童患者需减量使用免疫抑制剂及雄激素，避免影响生长发育；老年患者需密切监测环孢素血药浓度，防止药物蓄积导致肾功能损伤；妊娠女性禁用免疫抑制剂及雄激素，优先采用成分输血支持。
五、注意事项
所有药物需经专科医生评估后使用，定期监测血常规、肝肾功能及药物不良反应。用药期间避免自行调整剂量或停药，预防感染（如隔离、口腔清洁）及出血风险。长期用药者需筛查感染风险因素，及时处理药物毒性反应。
