白血病骨髓移植对部分高危或复发白血病患者可实现长期生存，但疗效受疾病类型、供者匹配及患者状态影响，需个体化评估。
适用人群
主要适用于高危急性白血病（如成人急性淋巴细胞白血病、高危急性髓系白血病）、进展期慢性粒细胞白血病（TKI耐药）、骨髓衰竭性疾病（如重型再生障碍性贫血）。低危儿童白血病以化疗为主，老年或体弱患者建议优先选择化疗或非清髓性移植。
临床疗效
异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）对部分高危白血病5年总体生存率（OS）达30%-80%：慢性粒细胞白血病（CML）经移植后10年OS超70%，高危急性髓系白血病（AML）约30%-50%，儿童高危急性淋巴细胞白血病（ALL）约40%-60%。但移植后并发症（如感染、移植物抗宿主病）及复发仍是需权衡的风险。
关键影响因素
① 供者匹配：HLA全相合（同胞或无关供者）疗效最优，半相合/无关供者需通过预处理降低排异风险；② 移植时机：初治高危患者尽早移植（<45岁、体能状态良好者）优于复发后移植；③ 预处理方案：年轻患者多用清髓性化疗（如BuCy方案），老年或合并症患者需用非清髓方案降低毒性；④ 患者状态：高龄（>60岁）或合并心肝肾疾病者移植风险显著升高。
特殊人群注意事项
老年患者需提前评估器官功能储备，避免高强度预处理；儿童患者需监测长期生长发育及生殖功能影响；亲属供者需伦理审批及配型，无关供者需评估库源匹配度，经济负担（预处理+抗排异药物）需提前规划。
术后管理
移植后需长期随访（至少5年），监测微小残留病灶（MRD）、血常规及移植物抗宿主病（GVHD）症状（皮疹、腹泻等）。急性GVHD需早期干预（激素、ATG等），感染以广谱抗生素+抗病毒（如阿昔洛韦）为主，慢性GVHD需长期免疫抑制治疗，定期筛查继发肿瘤风险。
