再生障碍性贫血（AA）是骨髓造血功能衰竭性疾病，治疗药物需结合病情严重程度个体化选择，非重型AA以免疫调节与促造血药物为主，重型AA需优先采用免疫抑制联合造血干细胞移植，同时辅以支持治疗。
非重型AA的核心治疗药物
环孢素（Cyclosporin A）：通过抑制异常活化的T淋巴细胞，调节免疫微环境，为造血干细胞恢复创造条件，需定期监测血药浓度（目标100-200ng/ml）。雄激素类（如司坦唑醇、十一酸睾酮）：直接刺激骨髓造血祖细胞增殖，促进红细胞与血小板生成，疗程通常6个月以上，需监测肝功能。
重型AA的免疫抑制治疗
抗胸腺细胞球蛋白（ATG，如兔源或猪源）：通过清除免疫活性细胞，解除免疫对造血的抑制，常与环孢素联合使用，需预防过敏反应（如发热、皮疹）。环孢素：与ATG协同发挥作用，总疗程1-2年，避免长期用药导致肾毒性。大剂量甲泼尼龙：短期冲击治疗急性免疫性炎症，快速缓解症状。
支持治疗与促造血辅助药物
促红细胞生成素（EPO）：适用于贫血明显者，促进红细胞生成；粒细胞集落刺激因子（G-CSF）：提升中性粒细胞，降低感染风险；促血小板生成素（TPO）类似物（如特比澳）：短期用于血小板严重减少者，减少出血风险。
特殊人群用药注意事项
儿童：雄激素需控制剂量（避免骨骺早熟闭合），环孢素监测血肌酐及血压；老年患者：优先选择低剂量环孢素+雄激素，避免肝肾负担；孕妇：环孢素可谨慎使用（需评估致畸风险），雄激素禁用，严重病例优先支持治疗。
规范治疗与长期管理
需经骨髓穿刺、染色体核型等确诊，避免自行调整药物；治疗早期每2周监测血常规，稳定后每1-2月复查肝肾功能及环孢素浓度；合并感染时经验性抗感染，避免使用骨髓抑制药物。
（注：具体用药需严格遵循血液科医生指导，以上药物名称为临床常用制剂，具体方案需个体化制定。）
