骨髓增生异常综合征（MDS）治疗需结合疾病风险分层、患者体能及合并症，个体化选择支持治疗、促造血药物、去甲基化药物、化疗或造血干细胞移植等方案。
支持治疗（低危患者核心策略）
适用于低危MDS患者，以改善症状和生活质量为主。包括：红细胞输注纠正贫血；铁螯合剂（如去铁胺）减少长期输血导致的铁过载；G-CSF降低中性粒细胞缺乏风险；预防感染（如接种流感疫苗）及出血（如血小板输注支持）。
促造血治疗（低中危输血依赖患者）
低中危、输血依赖者可尝试促红细胞生成素（EPO）±G-CSF，或来那度胺（联合地塞米松）减少输血需求；沙利度胺可能改善血小板计数，但需警惕深静脉血栓等血栓事件（尤其合并心血管疾病者）。
去甲基化药物（中高危一线治疗）
中高危MDS首选方案，阿扎胞苷、地西他滨可诱导血液学缓解（完全缓解率约15%-30%），延长中位生存期（12-18个月）。常见不良反应为骨髓抑制（需每周监测血常规），老年患者可采用小剂量皮下注射方案。
化疗/联合治疗（体能较好者）
中高危且体能评分好者，可尝试小剂量阿糖胞苷（7+3方案）或去甲基化药物联合小剂量化疗（如阿扎胞苷+小剂量阿糖胞苷），增强疗效但需权衡骨髓抑制风险。年轻高危患者可考虑去甲基化药物预处理后衔接造血干细胞移植（HSCT）。
造血干细胞移植（唯一根治手段）
适用于中高危MDS、年轻患者（<65岁）、无严重基础疾病且有匹配供者者。清髓性预处理方案（如BuCy2）疗效明确但风险高，非清髓性预处理适合老年或合并症患者。移植后需长期免疫抑制预防移植物抗宿主病（GVHD）。
特殊人群注意事项：老年患者优先采用去甲基化药物或低强度治疗；肾功能不全者需调整阿扎胞苷/地西他滨剂量；孕妇/哺乳期禁用来那度胺（致畸性）；合并心脏病、肝病者需多学科协作管理（如监测心功能、调整化疗方案）。
