脑部恶性淋巴瘤（原发性中枢神经系统淋巴瘤）的治疗中，化疗是主要手段之一，通常以大剂量甲氨蝶呤为基础联合其他药物及可能的放疗或免疫治疗方案。
1. 化疗作为核心治疗的必要性：血脑屏障限制了多数化疗药物进入中枢神经系统，导致常规静脉化疗难以有效控制病灶。大剂量甲氨蝶呤方案通过高浓度渗透血脑屏障，同时联合鞘内注射可增强中枢神经系统内药物浓度，临床实践表明，该方案可使初治患者完全缓解率达50%~80%，中位生存期较传统方案延长至2~3年。
2. 常用化疗方案及药物选择：一线方案以大剂量甲氨蝶呤单药或联合替莫唑胺、利妥昔单抗为主，药物选择需结合患者年龄、肝肾功能及肿瘤负荷调整。甲氨蝶呤方案需严格监测血药浓度及骨髓抑制指标，替莫唑胺适用于复发或难治性患者，利妥昔单抗联合方案对B细胞来源淋巴瘤有效。
3. 联合治疗策略：化疗常与放疗联合，全脑放疗用于控制局部残留病灶，高剂量化疗后自体造血干细胞移植（HSCT）作为挽救治疗选择，需根据患者体能状态（如ECOG PS评分）调整方案强度。
4. 特殊人群的治疗考量：
① 老年患者：因器官功能衰退，化疗需降低剂量并加强肝肾功能监测，优先选择低毒方案，治疗期间建议补充维生素B12及叶酸以减少神经毒性；
② 儿童患者：需严格遵循儿科安全原则，避免神经毒性药物，优先采用手术活检结合小剂量化疗（如甲氨蝶呤鞘内注射），治疗后定期监测生长发育指标；
③ 合并基础疾病患者：高血压、糖尿病患者需密切监测血压、血糖波动，避免化疗药物导致的电解质紊乱，有免疫缺陷病史者需评估感染风险并预防性使用抗生素。
5. 新兴治疗手段：免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1抑制剂）在化疗耐药或复发患者中显示临床活性，部分研究显示客观缓解率达30%~50%，但需排除自身免疫性疾病史，治疗期间需监测免疫相关不良反应（如肺炎、结肠炎）。
