慢粒单核细胞白血病（CMML）是一种以骨髓造血细胞异常增殖、单核细胞增多为特征的骨髓增生性疾病，治疗需结合国际预后评分系统（IPSS）风险分层，采用支持治疗、靶向药物、化疗及造血干细胞移植等综合方案，目标是控制病情进展、改善患者生存质量。
风险分层与支持治疗
CMML治疗需先依据IPSS/WHO标准分为低、中、高风险：低危患者以密切观察为主，定期监测血常规及分子标志物；中高危患者需启动积极治疗。支持治疗包括：①输血纠正贫血/血小板减少；②预防性使用G-CSF提升中性粒细胞（仅适用于中性粒细胞<0.5×10/L者）；③预防感染（如肺炎球菌疫苗接种）及血栓事件（低分子肝素）。
靶向药物治疗
CMML常伴随NRAS/KRAS/SF3B1/IDH1/2等基因突变，针对突变的靶向药物是重要方向：①IDH1突变者推荐艾伏尼布；②IDH2突变者推荐恩西地平；③JAK2 V617F突变者可尝试鲁索替尼；④NRAS/KRAS突变者可考虑MEK抑制剂（如曲美替尼），但需严格筛选突变类型。
化疗与去甲基化药物
中高危患者一线治疗首选去甲基化药物（HMA），如地西他滨（75mg/m2，5天皮下注射）或阿扎胞苷（75mg/m2，7天皮下注射），可显著延长中位生存期；年轻患者可尝试小剂量阿糖胞苷（10-20mg/m2，皮下注射）联合高三尖杉酯碱，或联合JAK抑制剂（鲁索替尼）增强疗效。
造血干细胞移植
HSCT是唯一潜在根治手段，适用于：①年轻（<65岁）、体能状态好（ECOG PS 0-1）、无严重心肝肾并发症的高危/中高危患者；②经靶向/化疗治疗后复发或难治的患者；③需严格匹配HLA配型，优先选择同胞全合供者，预处理方案需个体化调整。
特殊人群注意事项
老年患者（>70岁）或体能评分较差者，优先选择低强度方案（如低剂量阿扎胞苷），避免大剂量化疗；孕妇需多学科评估，权衡治疗获益与胎儿风险；合并严重肾功能不全（肌酐>2mg/dL）者，地西他滨需调整剂量或延长给药间隔。
