白血病用药需根据具体类型（如急性髓系/淋巴细胞白血病、慢性粒细胞/淋巴细胞白血病）、分期及患者个体情况选择，核心药物包括化疗药、靶向药、免疫调节剂及支持治疗药物，需在医生指导下规范使用。
急性白血病用药
急性髓系白血病（AML）首选“7+3”方案：阿糖胞苷（7天持续输注）联合蒽环类药物（多柔比星/伊达比星）；急性淋巴细胞白血病（ALL）常用长春新碱+泼尼松+蒽环类（如柔红霉素），老年/儿童患者需调整剂量，合并感染时加用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）升白细胞，预防骨髓抑制。
慢性白血病用药
慢性粒细胞白血病（CML）一线靶向药为BCR-ABL抑制剂（伊马替尼），耐药或不耐受者换用尼罗替尼/达沙替尼（二代/三代TKI）；慢性淋巴细胞白血病（CLL）常用苯丁酸氮芥+泼尼松或氟达拉滨+环磷酰胺，新型靶向药维奈克拉+利妥昔单抗可用于老年/不耐受化疗患者，需监测淋巴细胞计数及自身免疫合并症。
靶向与免疫治疗药物
针对BCR-ABL阳性CML，伊马替尼/二代TKI可实现深度分子学缓解；AML患者（尤其是≥65岁）推荐维奈克拉+阿扎胞苷（VIALE-A研究验证）；复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）可使用CAR-T细胞疗法（如阿基仑赛），注意细胞因子释放综合征（CRS）及神经毒性风险，PD-1抑制剂（如纳武利尤单抗）可联合化疗用于部分T-ALL。
免疫调节剂与激素
来那度胺（免疫调节剂）用于MDS转化白血病或高风险CLL，需监测深静脉血栓；糖皮质激素（泼尼松/地塞米松）用于ALL诱导治疗，鞘内注射甲氨蝶呤/阿糖胞苷预防中枢神经系统白血病；沙利度胺需警惕周围神经病变，用药期间避免驾驶及精细操作。
特殊人群用药原则
老年白血病（≥65岁）推荐去甲基化药物（阿扎胞苷/地西他滨）联合小剂量TKI；儿童ALL按体表面积调整药物剂量，避免化疗过量；孕妇优先支持治疗，非必要不启动化疗；肝肾功能不全者（如伊马替尼经CYP3A4代谢）需监测血药浓度，糖尿病/高血压患者慎用糖皮质激素，需加强血糖、血压管理。
