小儿再生障碍性贫血治疗包括支持治疗，如隔离保护、成分输血；免疫抑制治疗，有抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白、环孢素；促造血治疗，有雄激素、造血生长因子；造血干细胞移植，适用于年龄较大且有合适供体患儿，治疗需综合制定方案，监测指标关注不良反应，特殊人群注重保护和护理营养支持等。
一、支持治疗
保护措施：小儿再生障碍性贫血患儿应注意隔离，减少感染机会，避免接触危险因素，如避免去人群密集场所等，因为患儿免疫力低下，易发生感染，而感染可能加重病情。
成分输血：根据患儿贫血、出血等情况输注红细胞、血小板等。例如，当患儿血红蛋白低于一定水平且出现明显贫血症状时需输注红细胞；当血小板极低有出血倾向时需输注血小板，以纠正贫血和预防出血。
二、免疫抑制治疗
抗淋巴细胞球蛋白（ALG）或抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：适用于年龄较小不适合造血干细胞移植的患儿。其作用机制是通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制。例如，部分患儿使用后可促进造血功能恢复，但可能会出现过敏反应等不良反应。
环孢素：是一种免疫抑制剂，可抑制T淋巴细胞活化。一般需长期服用，在小儿再生障碍性贫血治疗中常与其他免疫抑制剂联合使用，可调节机体免疫功能，促进造血。
三、促造血治疗
雄激素：如司坦唑醇等，可刺激肾脏产生促红细胞生成素，并直接作用于骨髓促进红细胞生成。但雄激素可能会引起患儿男性化等不良反应，需密切观察。
造血生长因子：粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、红细胞生成素（EPO）等。G-CSF可促进粒细胞增殖、分化与成熟，EPO可促进红细胞生成。在小儿再生障碍性贫血治疗中，根据患儿具体造血情况使用，如患儿粒细胞缺乏易感染时可使用G-CSF，贫血明显时可使用EPO。
四、造血干细胞移植
适用于年龄较大、有合适供体的患儿：是根治小儿再生障碍性贫血的可能方法。如人类白细胞抗原（HLA）匹配的同胞供者造血干细胞移植，通过移植正常的造血干细胞重建患儿的造血和免疫功能。但移植存在感染、移植物抗宿主病等风险，需在有经验的移植中心进行评估和操作。
小儿再生障碍性贫血的治疗需根据患儿具体情况综合制定方案，在治疗过程中要密切监测患儿血常规等指标变化，关注药物不良反应等情况。对于特殊人群如年龄较小的患儿，在治疗中更要注重保护其机体功能，尽量选择对患儿影响较小的治疗方式，并加强护理和营养支持等。
