白血病治疗以化疗、造血干细胞移植、靶向治疗、免疫治疗及支持治疗为主要手段，需根据白血病类型、分期及患者个体情况制定方案。
一、化疗：作为基础治疗手段，通过化学药物抑制白血病细胞增殖，恢复正常造血功能。1. 诱导缓解化疗：常用药物包括蒽环类、抗代谢类等，通过多药联合方案快速降低白血病细胞负荷，使病情达到完全缓解（外周血及骨髓原始细胞比例降至正常范围）。2. 巩固强化治疗：在诱导缓解后进行，通过更大剂量药物清除残留白血病细胞，降低复发风险。3. 维持治疗：采用低强度药物方案长期维持，延长缓解期，需坚持至特定时间（如2~3年），部分患者可停药观察。
二、造血干细胞移植：适用于高危或复发难治性白血病，通过移植健康造血干细胞重建患者造血及免疫功能。1. 自体移植：采集患者自身造血干细胞，预处理后回输，避免免疫排斥，但需排除残留白血病细胞。2. 异基因移植：采用匹配供者（如亲属、无关供者）的造血干细胞，移植后需密切监测抗排异反应，可能出现移植物抗宿主病（GVHD）等并发症。
三、靶向治疗：针对白血病细胞特异性分子异常（如BCR-ABL融合基因、CD20抗原），使用分子靶向药物精准杀伤病变细胞。1. 酪氨酸激酶抑制剂：如伊马替尼用于慢性粒细胞白血病（CML），可有效抑制BCR-ABL融合蛋白活性，使多数患者获得长期分子缓解。2. 单克隆抗体：如利妥昔单抗联合化疗用于B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL），通过抗体依赖的细胞毒性作用清除肿瘤细胞。
四、免疫治疗：通过激活或增强机体自身免疫功能对抗白血病细胞。1. CAR-T细胞治疗：采集患者外周血T细胞，经基因工程改造表达特异性CAR，回输后靶向杀伤白血病细胞，适用于难治性、复发急性淋巴细胞白血病（尤其儿童ALL）及部分淋巴瘤转化白血病，需注意细胞因子释放综合征（CRS）等不良反应。2. 免疫检查点抑制剂：如PD-1/PD-L1抑制剂用于部分T细胞白血病，通过解除肿瘤细胞对免疫的抑制，增强抗肿瘤免疫应答。
五、支持治疗：贯穿治疗全程，保障患者耐受治疗并维持基本生理功能。1. 造血支持：血小板输注、红细胞输注纠正贫血及出血倾向，粒细胞集落刺激因子（G-CSF）促进中性粒细胞恢复。2. 感染防控：预防性使用广谱抗生素、抗病毒药物，监测并治疗真菌感染，必要时无菌隔离。3. 营养支持：给予高蛋白、高维生素饮食，严重营养不良者可肠内或肠外营养补充，维持体重及免疫功能。
特殊人群治疗提示：儿童白血病需优先选择低毒性化疗方案，避免长期骨髓抑制，如长春新碱、门冬酰胺酶等药物需根据年龄调整剂量，强化营养支持以维持生长发育；老年患者需评估心、肝、肾等器官功能，化疗强度需降低，增加支持治疗频次；孕妇患者需在多学科协作下权衡治疗与胎儿风险，必要时延迟至产后；合并糖尿病、高血压等基础疾病者，需优化治疗方案（如调整激素使用），避免诱发高血糖、电解质紊乱等并发症。
