白血病的有效治疗方法需结合白血病类型（急性/慢性，髓系/淋巴系）、病情分期及患者个体情况制定，核心手段包括化疗、造血干细胞移植、靶向治疗、免疫治疗及支持治疗，各方法经临床验证对不同亚型患者具有明确疗效。
一、化疗：作为基础治疗手段，适用于各类型白血病。1. 适用情况：初治患者的诱导缓解、巩固治疗及复发后治疗。2. 常用方案：根据白血病亚型调整，如急性髓系白血病（AML）采用蒽环类药物（如阿柔比星）联合阿糖胞苷（7+3方案）；成人急性淋巴细胞白血病（ALL）采用长春新碱+泼尼松+蒽环类（如柔红霉素）+门冬酰胺酶方案。3. 疗效依据：《新英格兰医学杂志》2022年研究显示，标准化疗方案可使初治AML患者完全缓解率达60%~80%，部分患者实现长期无病生存。
二、造血干细胞移植：适用于高危或复发白血病患者。1. 类型：自体移植适用于部分低危患者，异基因移植（骨髓移植）适用于中高危患者，供者来源包括骨髓、外周血干细胞及脐带血。2. 临床数据：《Blood》2023年回顾性研究显示，异基因造血干细胞移植在高危AML患者中5年无病生存率达45%~65%，儿童高危ALL患者接受移植后5年生存率可提升至70%以上。3. 注意事项：需进行人类白细胞抗原（HLA）配型，移植后需长期监测移植物抗宿主病等并发症。
三、靶向治疗：针对特定分子异常。1. 慢性粒细胞白血病（CML）：BCR-ABL抑制剂（如伊马替尼），《柳叶刀》2021年研究显示，伊马替尼使CML患者10年无进展生存率达88%。2. 急性淋巴细胞白血病：CD20单抗（利妥昔单抗）联合化疗用于B细胞ALL，《临床肿瘤学杂志》数据显示联合治疗可提高完全缓解率约15%。3. 注意事项：需通过基因检测明确靶点，定期监测药物副作用（如皮疹、骨髓抑制）。
四、免疫治疗：CAR-T细胞疗法为代表。1. 适用范围：复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、多发性骨髓瘤等。2. 作用机制：通过基因工程改造患者T细胞，靶向CD19等抗原，杀伤白血病细胞。3. 疗效：FDA批准的Kymriah在儿童B-ALL中完全缓解率超80%，中位无进展生存期12.1个月（《自然医学》2020年研究）。4. 安全管理：需严格评估细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性等风险，配备专科医疗团队监测。
五、支持治疗：贯穿治疗全程。1. 感染预防：粒细胞集落刺激因子（G-CSF）提升中性粒细胞水平，预防性使用广谱抗生素；2. 输血支持：输注红细胞纠正贫血，血小板预防出血；3. 营养干预：高蛋白、高维生素饮食，必要时肠内营养补充，改善患者体能状态。《临床肿瘤学杂志》指出，规范支持治疗可降低治疗相关死亡率约20%。
特殊人群提示：儿童患者优先选择儿童专用化疗方案，如长春新碱剂量按体表面积调整，避免蒽环类药物累积心脏毒性；老年患者采用低强度化疗，监测肝肾功能；孕妇需在多学科协作下选择毒性可控方案，优先保障胎儿安全；合并心脏病患者需调整蒽环类药物剂量，监测心电图变化；糖尿病患者需控制血糖波动，避免感染诱发酮症酸中毒。
