化疗药物包括烷化剂（如环磷酰胺干扰DNA合成）、抗代谢药（如5-氟尿嘧啶抑制胸腺嘧啶核苷酸合成酶影响DNA合成）、抗肿瘤抗生素（如多柔比星嵌入DNA双螺旋干扰转录）；靶向抗癌药有表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂（如吉非替尼竞争性结合EGFR酪氨酸激酶活性部位抑制肿瘤）、血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂（如贝伐珠单抗阻止VEGF与其受体结合抑制血管生成）；免疫治疗药物有免疫检查点抑制剂（如帕博利珠单抗阻断PD-1/PD-L1通路激活免疫系统），特殊人群使用抗癌药需谨慎，儿童优先非药物干预、老年需评估肝肾功能等、女性妊娠禁用多数抗癌药、有严重基础疾病者要考虑药物对基础疾病影响。
烷化剂：通过与DNA等生物大分子中的亲核基团反应，破坏DNA结构和功能。常见的有环磷酰胺，可用于多种肿瘤，如淋巴瘤等，其作用机制是干扰DNA合成。
抗代谢药：干扰核酸代谢中嘌呤、嘧啶等的合成过程，影响肿瘤细胞DNA合成。例如5-氟尿嘧啶，对消化道肿瘤等有一定疗效，它能抑制胸腺嘧啶核苷酸合成酶，阻止尿嘧啶脱氧核苷酸甲基化转变为胸腺嘧啶脱氧核苷酸，从而影响DNA的合成。
抗肿瘤抗生素：由微生物产生，具有抗肿瘤活性。如多柔比星，可用于白血病、淋巴瘤等多种肿瘤，通过嵌入DNA双螺旋之间，干扰转录过程，阻止mRNA的合成。
靶向抗癌药
表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂：针对EGFR信号通路发挥作用。如吉非替尼，适用于表皮生长因子受体基因具有敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，它能竞争性结合EGFR酪氨酸激酶活性部位，阻断下游信号传导，抑制肿瘤细胞增殖、存活、血管生成和转移，并促进肿瘤细胞凋亡。
血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂：抑制肿瘤血管生成。贝伐珠单抗可与VEGF结合，阻止VEGF与其受体结合，从而抑制血管内皮细胞的增殖和迁移，减少肿瘤血管生成，限制肿瘤的生长和转移，可用于结直肠癌等多种肿瘤的治疗。
免疫治疗药物
免疫检查点抑制剂：
程序性死亡受体1（PD-1）及其配体（PD-L1）抑制剂：通过阻断PD-1/PD-L1通路，重新激活免疫系统攻击肿瘤细胞。例如帕博利珠单抗，可用于多种晚期肿瘤，如黑色素瘤、非小细胞肺癌等，其作用机制是解除肿瘤微环境对免疫细胞的抑制，使免疫细胞能够识别和杀伤肿瘤细胞。对于不同年龄、性别患者，只要符合相应的适应证且无禁忌证均可考虑使用，但老年患者可能需要更密切监测不良反应，女性患者在妊娠、哺乳等特殊时期需谨慎评估使用。有自身免疫性疾病病史的患者使用时需特别注意可能诱发自身免疫相关不良反应的风险。
特殊人群方面，儿童使用抗癌药需非常谨慎，因为儿童处于生长发育阶段，药物对其器官功能发育可能产生影响，一般优先考虑非药物干预手段，如手术等，只有在明确获益大于风险且有合适儿童剂型药物时才会使用抗癌药，并且需要严格按照儿童的体重、体表面积等进行剂量调整。老年患者使用抗癌药时，由于其肝肾功能减退，药物代谢和排泄能力下降，更容易出现不良反应，在选择药物时要充分评估肝肾功能，密切监测血常规、肝肾功能等指标，根据情况调整用药。女性患者在妊娠期间绝对禁止使用大多数抗癌药，因为抗癌药可能导致胎儿畸形等严重后果，哺乳期女性使用抗癌药也需要考虑药物是否会通过乳汁分泌影响婴儿，必要时可能需要暂停哺乳。有严重基础疾病如心脏病、肺病等的患者使用抗癌药时，要考虑药物对基础疾病的影响，可能需要在治疗过程中同时对基础疾病进行监测和处理。
