神经母细胞瘤能否治好取决于肿瘤分期、患者年龄、遗传特征等多种因素，部分患者经规范治疗可治愈，但并非所有病例均能获得理想结局。
一、预后差异的关键影响因素
1. 肿瘤分期：低危组（局限期、无远处转移）、中危组（区域性转移、无MYCN扩增）、高危组（MYCN扩增、骨髓/骨转移）的5年无病生存率（DFS）分别可达90%~95%、70%~85%、40%~50%。
2. 患者年龄：1岁以下婴幼儿中约15%~20%肿瘤可自发消退，年龄＞1岁且＜5岁者多为中危病例，＞5岁者高危比例增加，需强化治疗。
3. 肿瘤部位与病理：腹膜后、纵隔等部位肿瘤较易完整切除，MYCN基因扩增（高危）、N-myc阴性（低危）是重要预后标志物，11q缺失患者风险降低。
4. 遗传背景：家族性病例罕见，11号染色体短臂异常（11q-）患者中位生存期显著延长，需基因检测辅助分型。
二、治疗手段与治愈率的关系
1. 手术切除：完整切除早期肿瘤（如Ⅰ/Ⅱ期腹膜后肿瘤）是治愈基础，腹腔镜技术适用于婴幼儿以减少创伤。
2. 化疗方案：高危病例采用顺铂+依托泊苷+环磷酰胺等多药联合方案，部分需大剂量化疗后自体造血干细胞移植（HSCT）支持。
3. 放疗与靶向治疗：局部放疗控制孤立病灶，抗GD2单克隆抗体（dinutuximab）联合IL-2可提高高危患者DFS至45%~55%，针对VEGF的小分子抑制剂在临床试验中显示疗效。
三、特殊人群的治疗考量
1. 婴幼儿：优先非药物干预（如密切观察），避免化疗对神经发育影响，MYCN阴性且无转移者可仅手术+随访。
2. 青少年：需保留生殖功能与内分泌功能，治疗方案中调整药物剂量，避免影响骨骼发育。
3. 合并症患者：合并先天性心脏病、免疫缺陷者，优先控制感染风险，降低化疗药物毒性叠加效应。
4. 复发患者：二线治疗包括抗BCL2抑制剂（venetoclax）、双特异性抗体（CD3-CD19），部分可获二次缓解。
四、长期随访与康复
治疗结束后需长期监测，高危患者每3个月复查（CT/MRI+NSE+VMA），中低危患者每6个月~1年复查，持续5年以上。心理支持重点关注家长焦虑与患儿心理适应，建议加入家庭互助组织，改善生活质量。
