肾母细胞瘤的治疗以手术切除联合多学科综合治疗为核心，根据肿瘤分期、患者年龄及身体状况制定个体化方案，主要包括手术治疗、化疗、放疗、靶向治疗及免疫治疗等手段，其中手术为根治基础，化疗和放疗为重要辅助，近年来靶向及免疫治疗显著改善高危患者预后。
一、手术治疗
1.手术是核心治疗手段，术前需通过影像学检查（如CT、MRI）明确肿瘤范围，术中行快速病理确认切缘，对单侧局限性肿瘤采用根治性肾切除，双侧病变或肾功能受损者考虑部分肾切除或腹腔镜手术。儿童患者需由小儿外科团队操作，低龄患儿（<5岁）优先评估肾功能保留可行性，女性患者若肿瘤未侵犯生殖系统，可保留卵巢及子宫功能，术中需避免损伤下腔静脉、肾上腺等毗邻结构。
2.术后需监测肾功能及并发症，对切缘阳性或局部淋巴结转移者需补充辅助治疗。
二、化疗
1.作为辅助治疗贯穿围手术期，低危患者采用长春新碱+放线菌素D方案（疗程6个月），高危患者需增加蒽环类药物（如多柔比星），疗程延长至10-18个月，需根据WHO肿瘤缓解情况调整方案。化疗期间需预防性使用止吐药及造血生长因子，儿童患者需重点监测血常规，避免骨髓抑制引发感染风险，女性患者需关注月经周期变化，停药后多数可恢复。
2.特殊人群用药需结合年龄，<2岁患儿优先选择低毒性药物，老年患者需评估肝肾功能调整剂量。
三、放疗
1.用于局部晚期（T3/T4期）或术后残留病灶，低危患者一般不常规放疗，高危患者需在术后4周内开始，总剂量控制在20-30Gy（儿童需严格限制），采用调强放疗技术保护周围器官。
2.儿童患者需注意放疗对骨骼、生殖腺的影响，避免对脊髓造成剂量叠加，女性患者放疗前需评估生育需求，可建议冷冻保存卵子，放疗后长期需监测第二肿瘤风险。
四、靶向治疗及免疫治疗
1.高危或转移性患者可采用靶向药物，如阿昔替尼（抗血管生成）联合PD-1抑制剂（抗PD-1/PD-L1抗体），需基因检测筛选合适患者，常见靶点包括WT1、VEGFR等。
2.免疫治疗适用于PD-L1阳性或MSI-H患者，用药后需监测免疫相关不良反应，如皮疹、腹泻、肺炎等，老年患者需评估心肺功能，避免免疫治疗叠加副作用。
五、多学科协作
1.需由小儿肿瘤、影像、病理、放疗科等组成MDT团队，根据肿瘤分期（国际分期系统：I-IV期）、分子分型（如MYCN扩增）及患者年龄分层治疗，例如1-3岁低危患者采用更短疗程化疗，而>5岁高危患者需强化治疗。
2.特殊人群管理需个体化，合并先天性肾病综合征患者需优先控制原发病，合并HIV感染的患者需调整免疫抑制方案，避免化疗诱发感染。
