小儿白血病是儿童期造血系统常见恶性肿瘤，因造血干细胞异常增殖，导致骨髓及其他造血组织中白血病细胞大量堆积，抑制正常造血并浸润多器官，临床以急性类型为主，其中急性淋巴细胞白血病（ALL）占比超70%。
一、定义与分类
小儿白血病分为急性（占90%以上）和慢性，以急性为主。急性白血病又分淋巴细胞型（ALL）和髓系型（ANLL），前者更常见；慢性白血病罕见，儿童以急性髓系或慢性粒细胞白血病（CML）为主，需结合年龄与细胞类型精准分型。
二、病因与发病机制
病因未完全明确，与遗传（家族白血病史、先天综合征）、环境（苯、甲醛、电离辐射接触）、病毒感染（如HTLV-1，儿童少见）及免疫缺陷（如先天性免疫病）相关。多因素协同作用，非单一致病因素，需长期监测高危暴露史。
三、典型临床表现
核心症状为造血功能障碍与器官浸润：①贫血（苍白、乏力、心悸）；②出血（皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻出血）；③反复感染发热（中性粒细胞减少）；④浸润表现（肝脾淋巴结肿大、骨/关节痛、中枢浸润（头痛呕吐）、睾丸/眼眶肿块等）。
四、诊断关键手段
以骨髓穿刺为“金标准”：血常规示白细胞异常升高/降低、贫血、血小板减少；骨髓涂片见原始细胞＞20%确诊；结合免疫分型（明确细胞来源）、染色体/基因检测（如ALL的费城染色体），必要时行脑脊液检查排除中枢浸润。
五、治疗与特殊注意
以化疗为主，分阶段实施（诱导缓解、巩固、维持），如ALL用长春新碱+泼尼松方案，ANLL用阿糖胞苷+柔红霉素等。婴幼儿需个体化调整剂量，合并感染时优先抗感染，长期治疗关注心理支持与营养；监测继发肿瘤、生殖毒性等远期并发症，定期复查微小残留病灶。
