肝母细胞瘤是儿童期罕见的肝脏恶性胚胎性肿瘤，主要起源于肝脏未分化胚胎组织，好发于0~5岁婴幼儿，男性发病率略高于女性，占儿童肝脏肿瘤的60%~70%。
一、定义与病理本质：肝母细胞瘤是起源于肝脏胚胎期未分化肝细胞及间叶组织的恶性肿瘤，WHO分类中归为“胚胎性肝肿瘤”，镜下可见未成熟肝细胞样细胞（含糖原、脂质）和间叶成分（如软骨、骨样组织），具有异质性组织学特征。
二、流行病学特征：全球儿童恶性肿瘤中占比0.5%~1%，肝脏原发肿瘤中占比60%~70%。发病高峰为2~3岁，0~5岁患者占比约80%，男性发病率显著高于女性（男女比例约1.5：1），部分家族性病例与遗传综合征相关（如Beckwith-Wiedemann综合征）。
三、典型临床表现：1. 腹部体征：右上腹无痛性肿块（质地硬、表面光滑、活动度差），随病情进展可出现腹胀、腹痛（婴幼儿表现为哭闹、拒按）；2. 全身症状：体重下降、食欲减退、贫血（面色苍白），若肿瘤压迫胆管或侵犯血管，可出现黄疸、腹水；3. 特殊体征：部分病例伴性早熟（因肿瘤分泌类促性腺激素物质）。
四、诊断与鉴别诊断：1. 影像学：超声为首选筛查工具，表现为低回声/等回声占位，增强CT/MRI可见“快进快出”血供特征；2. 血清标志物：AFP水平与肿瘤分期正相关，约90%病例显著升高（＞1000 ng/ml）；3. 病理活检：手术切除标本病理分析为确诊金标准，需与肝血管瘤（含血管内皮细胞）、肝脓肿（炎症表现）、横纹肌肉瘤等鉴别。
五、治疗与预后：1. 手术治疗：完整切除肿瘤为唯一根治途径，部分病例需联合肝叶切除；2. 辅助治疗：新辅助化疗（顺铂、依托泊苷、长春新碱方案）可缩小肿瘤、降低分期，术后辅助化疗适用于高危病例；3. 肝移植：用于无法手术切除的局部进展或复发病例；4. 预后：局限型5年生存率70%~80%，广泛转移者＜30%，定期监测AFP及影像学（每3个月1次）是长期随访核心。
