羟基脲片是核苷二磷酸还原酶抑制剂，通过阻止核苷酸还原等干扰DNA合成，对RNA及蛋白质合成无阻断作用。临床可治疗慢性粒细胞白血病，延缓其细胞增殖；治疗黑色素瘤，抑制肿瘤细胞增殖；治疗真性红细胞增多症，减少红细胞过度生成。特殊人群中孕妇禁用，哺乳期女性使用需谨慎，老年人要密切监测不良反应并调整剂量，严重肝肾功能不全、骨髓抑制患者使用需格外谨慎。
治疗慢性粒细胞白血病：慢性粒细胞白血病患者体内存在费城染色体（Ph染色体），该染色体上的BCR-ABL融合基因编码的融合蛋白具有酪氨酸激酶活性，能持续激活下游信号通路，促进白血病细胞增殖。羟基脲片可以通过抑制DNA合成，延缓慢性粒细胞白血病细胞的增殖，从而控制病情进展。有临床研究显示，使用羟基脲片治疗慢性粒细胞白血病，能够使患者的白细胞计数得到一定程度的控制，改善患者的临床症状。
治疗黑色素瘤：对于黑色素瘤，羟基脲片可以发挥一定的抑制肿瘤细胞增殖的作用。黑色素瘤细胞具有较高的增殖活性，羟基脲片通过阻碍DNA合成，干扰黑色素瘤细胞的分裂增殖过程。一些临床研究表明，羟基脲片联合其他治疗手段用于黑色素瘤的治疗，能够在一定程度上抑制肿瘤的生长和转移。
治疗真性红细胞增多症：真性红细胞增多症患者骨髓造血功能亢进，红细胞过度增殖。羟基脲片可抑制DNA合成，减少红细胞的过度生成。临床观察发现，使用羟基脲片治疗真性红细胞增多症，能够有效地降低患者的红细胞计数、血红蛋白水平等，缓解因红细胞增多引起的头痛、眩晕、视力模糊等症状。
对于特殊人群，如孕妇，由于羟基脲片可能会对胎儿造成不良影响，如导致胎儿畸形等，所以孕妇禁用；对于哺乳期女性，羟基脲片是否会通过乳汁分泌影响婴儿目前尚不完全明确，使用时需谨慎权衡利弊；老年人使用羟基脲片时，由于其肝肾功能可能有所减退，药物代谢和排泄能力下降，所以需要密切监测药物不良反应，并根据肝肾功能调整用药剂量；有严重肝肾功能不全、骨髓抑制的患者使用羟基脲片需格外谨慎，因为这些患者本身肝肾功能和骨髓造血功能已经存在问题，使用羟基脲片可能会进一步加重病情。
