儿童白血病的精准治疗是基于分子分型、基因特征和临床分期等个体差异，制定个体化治疗方案，核心是通过靶向药物、精准化疗及造血干细胞移植等手段，在提升疗效的同时降低治疗毒性，适用于不同亚型和年龄的患儿。
一、精准诊断：明确白血病亚型与分子特征
- 骨髓穿刺与形态学分析是诊断基础，通过观察细胞形态和染色体核型，初步区分急性淋巴细胞白血病（ALL）与急性髓系白血病（AML）等主要类型；2. 基因检测（如FISH、NGS）可识别特定分子异常（如费城染色体、BCR-ABL融合基因），指导亚型分型与靶向药物选择；3. 微小残留病（MRD）检测通过PCR等技术，动态监测治疗后残留癌细胞，为预后判断和方案调整提供依据。
- 针对B-ALL的CD20阳性病例，可使用利妥昔单抗（抗CD20单抗），通过免疫机制清除癌细胞，降低复发风险；2. 对费城染色体阳性（BCR-ABL+）的儿童白血病，伊马替尼（BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂）可阻断异常信号传导，显著提高长期生存率；3. 针对FLT3突变的AML，米哚妥林等药物可抑制突变激酶活性，减少化疗耐药和复发。
- 儿童ALL根据白细胞计数、染色体核型及MRD水平分为标危、中危、高危，标危病例采用短疗程长春新碱+泼尼松+蒽环类药物方案，高危病例需增加化疗强度或早期造血干细胞移植；2. 低龄儿童（<2岁）AML优先选择去甲基化药物（如阿扎胞苷）联合化疗，避免过度骨髓抑制；3. 治疗中需定期监测肝肾功能、心功能及感染风险，根据患儿耐受情况动态调整药物剂量和周期。
- 适用于高危ALL、继发性白血病或复发难治病例，预处理方案（如大剂量化疗联合全身放疗）需根据患儿年龄、肝肾功能调整，降低移植相关并发症；2. 供者选择优先匹配人类白细胞抗原（HLA）相合的亲缘或无关供者，自体移植适用于化疗敏感且无复发的低危患儿；3. 移植后需长期监测免疫功能，预防移植物抗宿主病（GVHD），通过免疫抑制剂（如他克莫司）与营养支持（高蛋白、维生素补充）改善生活质量。
- 婴幼儿（<1岁）：化疗方案需选用肾毒性较低的药物（如阿糖胞苷剂量调整），优先采用非血缘供者移植，避免长期使用糖皮质激素导致生长发育迟缓；2. 年长女性患儿：治疗前需与家长沟通卵巢功能保护（如冻存卵子），避免烷化剂对生殖细胞的损伤；3. 合并先天性心脏病患儿：需避免蒽环类药物（如多柔比星）累积使用，改用脂质体阿霉素等心脏毒性较低的药物；4. 肥胖患儿：化疗药物代谢动力学可能受脂肪分布影响，需结合体重调整剂量，但需注意过度减重风险。
- 缓解期患儿需每3-6个月复查MRD和骨髓形态，持续监测复发迹象，持续MRD阳性者需强化治疗；2. 心理支持：通过游戏治疗、家长陪伴减轻治疗恐惧，鼓励低龄患儿参与治疗决策（如选择治疗贴纸）；3. 康复期生活方式：建议均衡饮食（补充铁剂预防贫血）、适度运动（避免剧烈活动），并接种流感、肺炎疫苗，降低感染风险。
