慢性粒细胞白血病的首选药物是酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其中伊马替尼为一线治疗核心药物，通过靶向抑制BCR-ABL融合蛋白，显著降低疾病进展风险并延长患者生存期，多数患者可达到持续分子学缓解。
- 初治慢性期患者：低中危初治慢性期CML患者首选伊马替尼，其通过抑制BCR-ABL激酶发挥作用，12个月主要分子学缓解率超80%，长期随访显示无进展生存期显著延长，且副作用相对可控，适合多数初治患者。
- 耐药或不耐受患者：对伊马替尼3个月未达分子学缓解或严重不耐受者，首选第二代TKI（如尼罗替尼、达沙替尼）；存在T315I等复杂突变时，需换用第三代TKI（普纳替尼），其对多耐药突变具有抑制作用，临床试验证实可延长无进展生存期。
- 特殊人群：＜2岁低龄儿童优先非药物干预，避免伊马替尼使用；2-12岁儿童需严格评估后使用，密切监测生长发育；老年（＞65岁）患者优先伊马替尼，因副作用温和；合并心肝肾疾病者优先对靶器官影响小的TKI，如肝功能不全者可考虑达沙替尼，避免加重基础疾病负担。
- 特殊病史患者：心脏病、出血倾向或精神病史者需选安全性更高的TKI。心脏病患者避免延长QT间期的药物（如达沙替尼），出血倾向者需监测血小板，必要时调整药物，优先非药物干预降低风险，严格遵循医生评估。
