骨髓增生异常综合征可以治疗。治疗目标为改善血液学指标、延缓疾病进展、降低并发症风险，部分低危患者经支持治疗或去甲基化药物可长期缓解，高危患者通过化疗或造血干细胞移植延长生存期，年轻患者移植后治愈可能性较高。
一、低危MDS的治疗以低毒性方案为主。促红细胞生成素联合铁螯合剂可改善贫血症状，输血依赖者可考虑去甲基化药物（阿扎胞苷、地西他滨），以减少原始细胞负荷并降低转化风险，需定期监测血常规及骨髓形态。
二、高危MDS的治疗强调强化联合干预。小剂量阿糖胞苷联合去甲基化药物可控制原始细胞增殖，年轻无严重并发症患者建议尽早行造血干细胞移植，移植后需长期随访移植物抗宿主病及复发情况。
三、特殊人群治疗需个体化调整。儿童MDS优先采用低强度方案，避免化疗对生长发育的影响，可尝试支持治疗或去甲基化药物；老年MDS患者需结合基础病调整强度，以支持治疗（输血、预防感染）为主，保证生活质量；孕妇MDS需多学科协作，妊娠期间以成分输血为主，产后再评估治疗方案。
四、支持治疗是维持生活质量的基础。贫血时输注红细胞并联用促红素，感染时接种疫苗并预防性使用抗生素，出血时输注血小板并避免抗凝药物，铁过载时使用铁螯合剂，定期监测铁蛋白及肝肾功能。
五、治疗后需长期随访管理。每1~3个月复查血常规及骨髓检查，监测疾病进展或复发；生活中均衡饮食（增加优质蛋白）、适度运动（如散步），戒烟限酒减少感染风险；心理上通过病友互助或心理咨询缓解焦虑，提高治疗依从性。
