骨髓瘤的治疗以多学科综合策略为核心，根据疾病分期（新诊断/复发难治）和患者个体情况（年龄、体能、合并症）制定方案，主要包括药物治疗、造血干细胞移植、局部放疗及支持治疗，新诊断患者通过规范治疗中位生存期可达5-10年，显著优于未系统治疗者。
- 药物治疗：传统化疗药物（如马法兰等）通过抑制细胞增殖发挥作用，适用于老年或体能较差患者；靶向治疗（如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂）通过精准阻断肿瘤细胞信号通路，显著提升缓解率；免疫治疗（如CD38单抗）通过激活机体免疫细胞杀伤肿瘤细胞，适用于难治性病例。老年患者因肝肾功能下降对传统化疗耐受性差，需优先考虑靶向药物以降低毒副作用；肝肾功能不全患者需根据指标调整药物剂量或种类，避免肾毒性药物。
- 造血干细胞移植：自体造血干细胞移植适用于年龄＜65岁、体能状态良好（ECOG评分0-1分）的新诊断患者，可在诱导化疗后进行，中位无病生存期较单纯药物治疗延长1-2年；异基因造血干细胞移植适用于高危或复发患者，但需严格评估供体匹配度及患者耐受性，移植相关感染、移植物抗宿主病风险较高，有严重心脑血管疾病或慢性感染的患者需提前评估身体状况。孕妇/哺乳期女性需优先保护胎儿安全，终止妊娠前需多学科团队评估，哺乳期患者建议停药后48-72小时再哺乳，避免药物通过乳汁传递。
- 局部放疗与姑息治疗：放疗主要用于骨痛、脊髓压迫或病理性骨折患者，精准放疗技术（如立体定向放疗）可快速缓解症状并降低正常组织损伤；姑息治疗通过止痛药物（如非甾体抗炎药、阿片类）、心理支持及营养干预改善生活质量，老年患者需优先选择对肝肾功能影响小的止痛方案，避免联合用药导致副作用叠加。儿童患者罕见，治疗需严格遵循儿科安全原则，优先非药物干预，如物理止痛、心理疏导，避免烷化剂等毒性药物，必须用药时需多学科团队制定个体化方案。
- 支持治疗与并发症管理：贫血需补充促红细胞生成素、输血或铁剂，肾功能不全患者需避免肾毒性药物；骨病采用双膦酸盐或地舒单抗抑制骨破坏，糖尿病患者需监测血糖波动；感染预防通过接种流感疫苗、预防性使用抗生素，肾功能不全患者需足量补液并碱化尿液，降低尿酸结晶风险。有心脏病史患者对蒽环类药物敏感，需监测左心室射血分数，避免累积心脏毒性；糖尿病患者需严格控制血糖，预防酮症酸中毒。
