慢性粒细胞白血病（CML）患者存在临床治愈的可能性，随着靶向药物治疗的发展，多数患者可通过长期规范治疗达到持续缓解，部分患者甚至实现分子学治愈。
一、靶向药物治疗实现长期缓解
酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是一线治疗药物，包括伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼等，能有效抑制BCR-ABL融合蛋白活性，使患者获得主要分子学缓解（MMR）或完全分子学缓解（CMR），长期随访显示持续缓解率可达80%以上。
治疗初期需密切监测微小残留病（MRD），通过PCR检测BCR-ABL融合基因定量，MRD阴性是维持缓解的重要指标，多数患者在治疗2-3年后可稳定维持阴性状态。
二、异基因造血干细胞移植作为根治手段
异基因造血干细胞移植（HSCT）是唯一可能根治CML的方法，适用于TKI耐药、不耐受或进展至加速期/急变期的患者，但存在较高风险，如移植物抗宿主病（GVHD）、感染等，需严格评估患者身体状况及适配供体情况。
移植后需长期随访，监测免疫重建及基因残留情况，部分患者可实现长期无病生存，但治疗相关死亡率约10%-20%，需权衡利弊选择。
三、支持治疗与生活方式管理
定期复查血常规、骨髓穿刺及分子学指标，监测疾病进展风险，合并高血压、糖尿病等基础疾病者需同步管理，避免治疗药物相互作用。
保持均衡饮食（如增加优质蛋白、维生素摄入）、适度运动（如散步、瑜伽），避免接触辐射、化学毒物，减少感染风险，提升治疗耐受性。
四、特殊人群治疗注意事项
儿童患者：优先选择儿童适用剂型（如伊马替尼儿童专用片），治疗初期需密切监测生长发育指标，避免药物对骨骼、生殖系统的潜在影响，建议5岁以下患者优先评估非药物干预效果。
老年患者：需结合肾功能、心功能等综合评估，选择低毒性药物，初始剂量需个体化调整，避免因药物蓄积增加不良反应风险。
孕妇：需多学科协作制定方案，孕早期以手术或化疗暂缓治疗，中晚期可在严密监测下使用低剂量TKI，产后需继续治疗以防止复发，哺乳期女性需避免母乳喂养。
五、疾病进展与预后评估
若治疗过程中出现BCR-ABL激酶区突变、MRD升高或临床症状加重（如脾脏肿大、血小板异常），需及时调整治疗方案，必要时行HSCT。
10年无进展生存率（PFS）在年轻患者中可达90%以上，老年患者约70%，持续分子学缓解5年以上者复发率显著降低，长期生存质量与健康人群无明显差异。
CML的临床治愈需建立在规范治疗、长期监测及个体化管理基础上，患者应与医疗团队保持密切沟通，积极配合治疗以获得最佳预后。
