治疗慢性粒细胞白血病（CML）的首选药物为BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其中伊马替尼作为第一代TKI，因临床疗效确切、耐受性良好，是慢性期患者的一线首选；尼罗替尼、达沙替尼等第二代TKI及普纳替尼等第三代TKI适用于前两代药物耐药或不耐受者，羟基脲等辅助药物主要用于高白细胞负荷或急变期的临时处理。
一、第一代BCR-ABL TKI：伊马替尼
- 伊马替尼是首个获批的CML靶向药物，通过抑制BCR-ABL激酶活性发挥作用，临床试验显示其可使慢性期患者10年无进展生存率超90%。
- 常见不良反应为轻度恶心、腹泻、水肿等，多数症状可通过对症处理或剂量调整缓解。
- 特殊人群提示：儿童患者（1岁以上）可使用，需按体重计算剂量；老年患者（尤其是肾功能不全者）需优先监测肝肾功能；孕妇及哺乳期女性禁用，建议停药后再考虑哺乳。
二、第二代BCR-ABL TKI：尼罗替尼与达沙替尼
- 尼罗替尼对BCR-ABL抑制作用更强，起效更快，适用于伊马替尼疗效不佳或不耐受者，尤其对T315I突变阴性患者有效。
- 需注意其可能延长QT间期，用药前需监测心电图，避免与其他延长QT间期药物联用。
- 达沙替尼可用于尼罗替尼耐药患者，对T315I突变无抑制作用，常见不良反应为胸腔积液、血小板减少等，老年患者及有心血管病史者需谨慎评估。
- 特殊人群提示：儿童患者使用第二代TKI需严格评估疗效与安全性，优先选择儿童专用剂型；肝肾功能不全者需调整剂量，普纳替尼在严重肝肾功能不全者中禁用。
三、第三代BCR-ABL TKI：普纳替尼
- 普纳替尼对BCR-ABL突变（包括T315I突变）有强效抑制作用，是唯一适用于T315I突变患者的药物。
- 但其血栓风险较高，长期使用需严格监测心血管指标，出现心肌梗死、脑卒中等事件应立即停药。
- 特殊人群提示：孕妇及哺乳期女性禁用，肝肾功能不全者禁用；老年患者慎用，需加强血常规与肝肾功能监测。
四、其他辅助治疗：羟基脲
- 羟基脲主要用于高白细胞负荷（＞100×10?/L）或急变期患者的临时降白细胞处理，可与TKI联用降低并发症风险。
- 长期使用可能导致骨髓抑制、肝纤维化，需定期监测血常规，儿童患者禁用，老年患者慎用。
- 特殊人群提示：儿童患者使用需严格控制剂量，避免影响生长发育；孕妇禁用，哺乳期女性需停药后哺乳。
非药物干预方面，慢性期患者在药物治疗基础上，保持规律作息、均衡营养（增加蛋白质与维生素摄入）、适度运动（如散步、太极拳）有助于提高治疗耐受性，需避免辛辣刺激食物及剧烈运动。
