肝母细胞瘤是儿童期最常见的肝脏恶性肿瘤，由未成熟肝细胞或胆管上皮细胞异常增殖形成，多见于3岁以下婴幼儿，占儿童肝脏恶性肿瘤的约50%，早期诊断和手术干预是改善预后的关键。
一、按病理组织学分类。上皮型肝母细胞瘤占比约70%，主要包括胎儿型（分化较好，预后佳）、胚胎型（中度分化）和小细胞未分化型（恶性程度高，易复发）；混合性肝母细胞瘤含上皮及间叶成分（如软骨、骨组织），占比约20%；未分化型罕见，肿瘤细胞缺乏成熟特征，转移风险高。
二、按临床分期。Ⅰ期肿瘤局限于肝内，完整切除后无残留，5年生存率超90%；Ⅱ期肿瘤局限于单一肝叶，需部分肝切除；Ⅲ期肿瘤侵犯邻近器官或区域淋巴结转移；Ⅳ期发生远处转移（如肺、骨），需联合多学科治疗，5年生存率不足30%。
三、特殊人群风险因素。婴幼儿（＜3岁）是高发群体，因肝脏未成熟细胞增殖活跃易突变；家族性病例罕见，若家族有先天性肝脏疾病或肿瘤史，需定期监测肝功能；长期接触苯类、亚硝胺类化学物质可能增加风险，但证据尚不明确，需进一步研究。
四、治疗原则与特殊人群建议。手术切除为首选，Ⅰ-Ⅱ期患者术后无需辅助治疗，预后良好；化疗（如顺铂联合依托泊苷）用于术前降期或术后辅助，需根据年龄调整剂量，避免低龄儿童肝肾功能损伤；放疗适用于局部晚期或无法手术病例，婴幼儿优先非药物干预，以微创手术和最小剂量化疗保障生长发育。
