肢端肥大症的药物治疗以降低生长激素（GH）及胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平为核心目标，常用药物包括生长抑素类似物、多巴胺受体激动剂、生长激素受体拮抗剂及靶向药物等，适用于手术或放疗效果不佳、无法耐受手术或术后残留的患者。
- 生长抑素类似物
- 奥曲肽：通过与生长抑素受体结合抑制GH分泌，有短效注射剂及长效制剂（如奥曲肽LAR），常见不良反应为胃肠道不适，可通过减少注射频率或调整剂量缓解。
- 兰瑞肽：长效制剂，每14天给药一次，胃肠道反应较奥曲肽少见，适用于需长期治疗且依从性较差的患者。
- 多巴胺受体激动剂
- 溴隐亭：对合并高泌乳素血症的患者适用，可部分抑制GH分泌，常见不良反应为恶心、头晕，需从小剂量开始逐步调整。
- 卡麦角林：对溴隐亭反应不佳的患者有效，具有更强的D2受体亲和力，每周给药2次，适用于不能耐受溴隐亭的患者。
- 生长激素受体拮抗剂
- 培维索孟：通过竞争性结合GH受体阻断其生物学效应，是唯一获批的GH受体拮抗剂，适用于其他药物疗效不佳、IGF-1持续升高的患者，需每月监测肝功能及IGF-1水平，长期使用需警惕肝损伤风险。
- 靶向药物
- mTOR抑制剂依维莫司：通过抑制mTOR信号通路抑制肿瘤生长，适用于侵袭性垂体瘤或药物抵抗患者，需监测血糖及肾功能。
- MEK抑制剂曲美替尼：对BRAF V600突变的肢端肥大症患者有潜在疗效，需评估突变状态后使用，可能增加皮肤毒性风险。
- 特殊人群用药注意事项
- 孕妇及哺乳期女性：缺乏足够安全性数据，需权衡治疗获益与对胎儿的潜在风险，哺乳期女性应停药并选择人工喂养。
- 儿童患者：无获批适应症，不建议使用，因可能影响骨骼发育及内分泌系统稳定性。
- 肝肾功能不全者：生长抑素类似物需调整剂量，培维索孟可能加重肝功能负担，需密切监测肝酶及IGF-1水平。
