恶性肾母细胞瘤是儿童最常见的恶性实体瘤之一，约75%病例发生于3岁以下婴幼儿，典型表现为腹部无痛性肿块，核心治疗依赖手术切除联合放化疗，早期诊断与规范治疗可显著改善长期生存。
一、发病年龄与临床特征
恶性肾母细胞瘤高发于3岁以下儿童，占比约75%，男性发病率略高于女性；婴幼儿多以腹部包块就诊，部分伴腹痛、血尿或体重下降；5岁以上儿童肿瘤体积较大，症状隐匿，易延误诊断。
二、病理分型与分期系统
根据WHO分类，主要分为上皮型、间质型及未分化型；临床采用NWTS分期系统，Ⅰ期肿瘤局限肾内完整切除，Ⅳ期伴肺/肝转移，分期直接决定治疗方案强度。
三、手术与基础治疗策略
手术为唯一根治手段，需完整切除患侧肾脏及肾周组织；术后24~48小时内启动化疗，高危病例（如肿瘤>10cm）需同期放疗，儿童放疗需控制剂量以减少继发肿瘤风险。
四、化疗与放疗的规范应用
一线化疗方案为长春新碱联合放线菌素D；放疗仅用于高危病例（如肿瘤残留、淋巴结转移）；靶向药物（如阿霉素脂质体）在特定进展型病例中显示生存优势，需严格评估。
五、预后影响因素与随访
5年无病生存率：Ⅰ期>90%，Ⅳ期30%~50%；关键因素包括肿瘤完全切除率、肺转移情况；治疗后需长期随访，监测复发、肾功能及放疗相关后遗症（如生殖功能影响）。
