一、肾母细胞瘤的定义
肾母细胞瘤是儿童期最常见的恶性实体瘤，起源于胚胎性肾组织，90%病例发生于5岁以下儿童，典型表现为腹部无痛性包块，伴腹痛、血尿或发热，病因与WT1/WT2基因突变及家族遗传因素相关，早期诊断对改善预后至关重要。
二、病理类型分类
肾母细胞瘤由未成熟肾胚基细胞异常增殖形成，根据病理成分分为上皮型（含腺体/管状结构）、间质型（含软骨/横纹肌等成分）、胚芽型（原始未分化细胞），其中胚芽型占比越高，肿瘤复发风险及恶性程度越高。
三、国际分期标准
国际小儿肿瘤学会（SIOP）及北美儿童肿瘤研究组（COG）采用统一分期系统，核心分为：Ⅰ期肿瘤局限于肾内完整切除；Ⅱ期肿瘤侵犯肾周但无淋巴结转移；Ⅲ期区域淋巴结受累；Ⅳ期远处转移（肺、肝等），分期直接指导手术、化疗及放疗方案选择。
四、风险分层原则
根据肿瘤大小（≤10cm/＞10cm）、病理未分化成分、分期及年龄（＜1岁为高危因素），分为低危（Ⅰ/Ⅱ期、无未分化成分）、中危（Ⅰ/Ⅱ期伴未分化成分或Ⅲ期）、高危（Ⅳ期或Ⅲ期伴大体积肿瘤），不同风险组治疗强度存在差异，高危组需多药联合化疗及手术。
五、特殊人群注意事项
婴幼儿（5岁以下）为高发群体，治疗需兼顾生长发育，优先非药物干预（如营养支持）；有WT1/WT2基因突变家族史者需新生儿期筛查，家长应关注腹部包块、腹痛等症状；用药时避免肾毒性药物，低龄儿童优先选择对肾脏影响小的化疗方案，降低长期并发症风险。
