生长激素主要通过肝脏产生的胰岛素样生长因子-1（IGF-1）介导，在儿童青少年期促进骨骼、肌肉等组织生长，增加身高；同时调节糖脂代谢，维持正常代谢平衡；在病理状态下（如生长激素缺乏症），外源性补充可改善生长发育迟缓及代谢异常。
一、儿童青少年生长发育促进作用。生长激素通过刺激骨骺软骨细胞增殖，促进骨骼纵向生长，是儿童身高增长的关键驱动力；可增加肌肉质量与力量，改善运动能力；促进心脏、肾脏等重要器官发育成熟，其效果在骨骺闭合前显著，闭合后无法增加身高，需在骨龄落后且无禁忌症时使用。
二、病理状态下的治疗应用。生长激素缺乏症（GHD）患者，需经临床评估骨龄、身高标准差等指标，外源性补充可使身高年增长率提升至正常范围；特纳综合征（TS）女性患者，补充后可改善成年身高；慢性肾功能不全（CRI）、特发性矮小（ISS）等患者，需结合骨龄、生长速率等综合判断，严格遵循适应症与禁忌症。
三、代谢与身体成分调节作用。生长激素促进蛋白质合成，减少脂肪分解，增加肌肉量与基础代谢率；改善胰岛素敏感性，降低餐后血糖波动，对糖尿病前期人群可能具有潜在益处；老年人群中短期使用可减少肌肉衰减、维持骨密度，但需评估心血管风险，避免长期应用。
四、特殊人群使用注意事项。儿童低龄（<3岁）无明确适应症者应避免使用，颅内肿瘤病史、严重肥胖（BMI>95th百分位）患者为禁忌症；孕妇及哺乳期女性禁用外源性生长激素，可能影响胎儿发育；老年患者（≥65岁）使用前需评估心血管状态，有高血压、冠心病病史者需谨慎，优先考虑非药物干预如营养支持。
