靶向药通过精准作用于肿瘤细胞特有的分子靶点（如基因突变、蛋白受体、信号通路等），特异性抑制癌细胞增殖、阻断其生存信号或诱导凋亡，同时减少对正常细胞的损伤，适用于多种实体瘤及部分血液肿瘤治疗，可作为一线或二线方案单独或联合其他治疗手段使用。
- 针对驱动基因突变的靶向药。此类药物精准作用于肿瘤细胞因基因突变异常激活的信号通路（如表皮生长因子受体EGFR、间变性淋巴瘤激酶ALK、ROS1等突变），适用于肺癌、结直肠癌、乳腺癌等携带对应突变的患者。研究显示，携带敏感突变的晚期非小细胞肺癌患者使用后中位无进展生存期较化疗延长数月，且皮疹、腹泻等副作用发生率显著低于化疗。
- 抗血管生成靶向药。通过抑制肿瘤血管生成所需的VEGF/VEGFR等关键因子，减少肿瘤血供与营养供应，使癌细胞凋亡。常用于结直肠癌、肾癌、肝癌等实体瘤治疗，可单药或联合治疗降低肿瘤负荷，部分患者实现疾病稳定或缩小，但其疗效受肿瘤血管生成潜能及患者基础状态影响。
- 免疫检查点抑制剂类靶向药。通过阻断肿瘤细胞表面PD-1/PD-L1等免疫抑制通路，激活T细胞对癌细胞的杀伤作用。适用于黑色素瘤、非小细胞肺癌、霍奇金淋巴瘤等，多项研究显示其客观缓解率达20%-40%，部分PD-L1高表达患者中位生存期显著延长，且可诱导长期抗肿瘤免疫记忆。
- 特殊人群用药注意事项。老年患者需密切监测肝肾功能及皮疹、腹泻等药物不良反应，避免因代谢减慢导致副作用加重；孕妇及哺乳期女性禁用，可能对胎儿造成发育异常；儿童因缺乏安全数据，不建议使用；肝肾功能不全患者需根据指标调整剂量，降低药物蓄积引发毒性的风险。
