粘多糖骨髓移植成功率受多种因素影响，总体而言，早期诊断并接受移植的患者成功率相对较高，约50%~70%。但具体需结合患者年龄、疾病类型、移植时机及供体匹配度综合判断。
儿童患者成功率较高：2岁以下接受移植的儿童，因器官功能损伤较轻，成功率可达60%~80%；若年龄超过10岁，成功率可能降至40%~50%，需更严格评估身体耐受度。
疾病类型影响预后：Hurler综合征（粘多糖Ⅰ型）患者移植后5年生存率约70%，较其他类型（如Sanfilippo综合征）更高；严重神经系统受累者预后较差，可能增加移植后并发症风险。
移植时机是关键：发病前或症状轻微期移植（如婴儿期），成功率显著高于晚期患者（如出现明显器官衰竭）。早期干预可避免不可逆损伤，为移植创造有利条件。
供体匹配度决定效果：全相合亲属供体移植成功率约65%~75%，与无关供体相当；半相合供体可能因免疫排斥风险增加，成功率略低，但仍优于无匹配供体的情况。
特殊人群需谨慎：老年患者（年龄＞40岁）、合并严重感染或多器官功能不全者，移植风险显著升高，需多学科评估后决定；孕妇或哺乳期女性暂不建议移植，待身体恢复后再考虑。
