肝母细胞瘤是一种罕见的儿童肝脏恶性肿瘤，主要由胚胎性肝细胞或肝母细胞异常增殖引起，发病与基因突变、家族遗传综合征（如WAGR综合征）及先天性发育异常相关，好发于婴幼儿期（1~3岁）。
一、遗传因素相关：部分病例与基因突变有关，如WAGR综合征患者（伴Wilms瘤、无虹膜、生殖器异常、智力障碍），因11号染色体异常增加患病风险，需通过基因检测排查。
二、先天性发育异常：胚胎期肝细胞分化异常或肝母细胞残留，在特定诱因下增殖失控，表现为肝脏内孤立性肿块，超声或CT可早期发现。
三、环境与生活方式因素：长期接触化学污染物（如苯并芘）或辐射暴露可能增加风险，需避免婴幼儿期不必要的环境毒素接触，保持健康生活方式。
四、特殊人群注意事项：早产儿、低体重儿及有家族肿瘤史者需加强监测，定期进行肝功能及腹部超声检查，以便早期干预。
五、治疗原则：以手术切除为核心，结合化疗（如顺铂、长春新碱）及放疗，需在专业医疗机构制定个体化方案，优先非药物干预如营养支持，避免低龄儿童滥用药物。
