急性髓系细胞性白血病（AML）是一种造血系统恶性肿瘤，骨髓中髓系造血干/祖细胞恶性增殖，导致正常造血受抑，常见于中老年人，儿童发病率较低。
一、分型与风险分层
- FAB分型：M0~M7，根据细胞形态学、免疫学和遗传学（MICM）综合分类，M3型（急性早幼粒细胞白血病）预后相对较好。
- 风险分层：低危（如M3、伴t(8;21)等）、中危、高危（如伴复杂核型、-5/5q-等），影响治疗方案选择。
二、临床表现与诊断
- 症状：贫血（乏力、面色苍白）、出血（牙龈、皮肤瘀斑）、感染（发热）、肝脾淋巴结肿大，部分患者伴骨痛或髓外浸润。
- 诊断关键：骨髓穿刺+活检明确原始细胞比例（≥20%），结合免疫表型、染色体和基因检测（如FLT3、NPM1突变）确诊。
三、治疗原则
- 诱导缓解：蒽环类（如柔红霉素）联合阿糖胞苷为标准方案，M3型可加用维甲酸和砷剂。
- 巩固治疗：高危患者建议异基因造血干细胞移植，低中危患者可选择化疗或维持治疗。
- 支持治疗：预防感染（粒细胞集落刺激因子）、输血（红细胞、血小板）、营养支持。
四、特殊人群注意事项
- 老年患者：优先评估体能状态，选择低强度化疗（如小剂量阿糖胞苷），需密切监测心肝肾毒性。
- 儿童患者：采用儿童AML协作组方案（如COG方案），强调早期足量化疗，降低化疗相关并发症。
- 孕妇：终止妊娠后尽快启动治疗，避免化疗药物对胎儿影响，必要时考虑单克隆抗体靶向治疗。
五、预后与监测
- 预后因素：年龄＞60岁、复杂核型、原发耐药是不良预后因素，NPM1突变或CBF融合基因阳性患者预后较好。
- 长期监测：治疗后每3~6个月复查骨髓和微小残留病（MRD），MRD阳性提示复发风险高，需及时干预。
温馨提示：AML治疗需多学科协作，患者及家属应与医疗团队充分沟通，选择个体化方案，积极配合治疗以改善长期生存。
