急性髓细胞白血病是一种造血系统恶性肿瘤，源于髓系造血干/祖细胞异常增殖，导致骨髓和外周血中大量未成熟髓系细胞累积，抑制正常造血，常见于中老年人群，儿童罕见。
一、分型与临床表现
- 按FAB分型分为M0-M7，M3型（急性早幼粒细胞白血病）预后较好，M5型（急性单核细胞白血病）易合并中枢神经系统浸润。
- 典型症状包括贫血（乏力、面色苍白）、出血（牙龈出血、皮肤瘀斑）、感染（发热、咳嗽）、肝脾淋巴结肿大及骨痛。
二、诊断与检查
- 外周血和骨髓涂片是确诊关键，原始粒细胞≥20%可诊断，需结合免疫表型、染色体和分子遗传学检测（如FLT3、NPM1突变）分型。
- 特殊检查：骨髓活检明确骨髓结构，流式细胞术分析免疫表型，基因检测指导靶向治疗。
三、治疗策略
- 化疗为主：标准方案如“7+3”方案（阿糖胞苷+蒽环类药物），部分患者需造血干细胞移植（HSCT），尤其高危或复发患者。
- 靶向治疗：针对特定突变（如FLT3抑制剂、IDH抑制剂），适用于中高危患者，可提高缓解率并延长生存期。
四、特殊人群注意事项
- 老年患者：需评估体能状态，调整化疗强度，优先选择去甲基化药物（如阿扎胞苷）等低强度方案，降低治疗相关风险。
- 儿童患者：采用儿童专用方案（如COG方案），强调多药联合化疗，部分低危患者可治愈，需密切监测化疗相关毒性。
- 合并基础疾病者：糖尿病、高血压患者需控制基础病，感染风险高者预防性使用抗生素，避免化疗期间感染加重。
五、预后与随访
- 预后差异大：低危患者（如M3型）5年生存率超80%，高危患者（如伴复杂染色体异常）5年生存率不足30%。
- 缓解后需定期随访：每1-3个月复查血常规、骨髓穿刺，监测微小残留病（MRD），复发后及时调整治疗方案。
