先天性脑萎缩目前尚无特效药物可完全控制，治疗以营养神经、改善脑代谢及对症支持为主，需结合病因（如遗传、发育异常等）及症状综合干预。
针对病因治疗：若为代谢性疾病（如甲状腺功能减退），需补充甲状腺激素；若为遗传性疾病（如遗传性共济失调），需长期服用营养神经药物（如甲钴胺）。
改善脑代谢药物：可选用胞磷胆碱钠、奥拉西坦等，促进脑能量代谢，延缓脑功能衰退，适用于认知功能下降者。
对症支持治疗：癫痫发作时需抗癫痫药物（如丙戊酸钠）；吞咽困难者需营养支持，避免呛咳风险。
特殊人群注意事项：儿童患者优先非药物干预（如康复训练），避免低龄儿童使用成人药物；老年患者需监测肝肾功能，调整药物剂量。
生活方式干预：均衡饮食（补充蛋白质、维生素B族）、规律作息、适度运动，减少脑血管负担，改善脑循环。
