骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗目标是延缓疾病进展、改善症状和预防并发症，目前尚无完全治愈的方法。部分低危患者通过药物治疗、支持治疗或造血干细胞移植可能达到长期缓解或稳定状态，高危患者需更积极的联合治疗。
低危MDS患者：以改善血细胞减少和控制病态造血为主，常用药物包括去甲基化药物（如阿扎胞苷）、免疫调节剂（如来那度胺），部分患者可通过促红细胞生成素或粒细胞集落刺激因子支持治疗维持血液学改善。
高危MDS患者：通常预后较差，需更积极的治疗策略，如高强度化疗联合去甲基化药物，或考虑异基因造血干细胞移植（HSCT）作为潜在治愈手段，移植后需长期监测排异反应和复发风险。
老年或不耐受强烈治疗患者：可采用低强度化疗、去甲基化药物或最佳支持治疗（如输血、铁螯合剂），以减轻症状、预防感染和出血，同时需关注肝肾功能、感染风险等老年共病管理。
特殊人群注意事项：老年患者需评估体能状态和器官功能，避免过度治疗；女性患者需关注生育能力保护和妊娠期间疾病管理；儿童MDS罕见，需严格遵循儿科肿瘤治疗规范，优先选择低毒性联合方案。
长期管理建议：定期监测血常规、骨髓形态学及基因突变，保持规律随访；避免接触有毒化学物质和辐射，戒烟限酒，增强免疫力；保持营养均衡，预防感染，必要时接种流感疫苗。
