骨髓增生异常综合征能否治愈取决于疾病类型、患者年龄及治疗反应。低危患者（如RA、RARS）通过规范治疗（如促红细胞生成素、去甲基化药物），部分可长期缓解；高危患者（如RAEB、MDS/AML转化）需考虑造血干细胞移植，是唯一可能治愈的方法，但移植风险较高。
低危骨髓增生异常综合征患者，若染色体核型良好且无复杂基因突变，经促红细胞生成素或去甲基化药物治疗后，部分患者可维持血液学缓解超过2年，少数能达到长期稳定。但需定期监测血常规及骨髓形态学，避免疾病进展。
高危骨髓增生异常综合征患者，尤其是伴有复杂染色体异常或转化为急性髓系白血病时，单纯药物治疗效果有限。异基因造血干细胞移植是唯一潜在治愈手段，但需严格评估患者体能状态及供者匹配情况，移植后需长期监测并发症。
老年患者（≥65岁）或合并严重基础疾病者，可能无法耐受强烈化疗或移植。此时可优先考虑去甲基化药物联合支持治疗，以改善生活质量和延长生存期，需与医生共同权衡治疗利弊。
儿童患者罕见，治疗方案需个体化，优先采用低强度化疗或免疫调节药物，避免过度治疗影响生长发育。若有合适供者，造血干细胞移植可能是治愈选择，但需严格评估移植风险。
