治疗慢性再生障碍性贫血的首选药包括环孢素A、雄激素类药物（如司坦唑醇）、造血生长因子（如粒细胞集落刺激因子）及免疫抑制剂等。
环孢素A是慢性再生障碍性贫血的一线免疫抑制剂，通过抑制T淋巴细胞异常活化发挥作用，适用于多数患者，尤其对年轻患者和无明显骨髓增生低下者效果较好。
雄激素类药物如司坦唑醇，可刺激肾脏产生促红细胞生成素，促进造血干细胞增殖分化，适用于骨髓造血功能有一定残存活性的患者，女性患者可能出现轻度男性化副作用。
造血生长因子如粒细胞集落刺激因子，主要用于合并严重粒细胞缺乏或感染风险高的患者，可短期提升粒细胞水平，但需与免疫抑制剂联合使用以维持长期疗效。
免疫抑制剂联合治疗可提高整体缓解率，对于难治性患者可考虑使用抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素A方案。特殊人群如孕妇、哺乳期女性及严重肝肾功能不全者需在医生严密监测下用药，儿童患者应优先评估治疗获益与风险比，必要时采用低剂量雄激素联合小剂量环孢素方案。
