慢性粒细胞白血病（CML）治疗有显著进展，靶向治疗中TKI是慢性期首选，二代、新一代TKI扩大适用范围，长期规范用TKI可实现缓解；异基因造血干细胞移植对合适年轻患者可能治愈但有风险。不同人群有特点，儿童需监测药物不良反应和心理支持，老年要谨慎评估治疗方案，女性妊娠等特殊时期需特殊关注，有基础病史患者要综合考量治疗药物与基础疾病药物的相互作用。
靶向治疗
酪氨酸激酶抑制剂（TKI）：伊马替尼是第一代TKI，是CML慢性期患者的首选治疗药物，约90%的慢性期患者使用伊马替尼治疗后能获得血液学缓解，5年总生存率可达85%-90%。二代TKI如达沙替尼、尼洛替尼等，对于伊马替尼耐药或不耐受的患者有更好的疗效。新一代TKI如泊舒替尼等，进一步扩大了治疗人群的范围。
治疗效果：通过长期规范使用TKI治疗，很多患者可以实现染色体完全缓解和分子学缓解，分子学缓解深度与预后密切相关，深度分子学缓解的患者预后更好，部分患者甚至可以达到类似治愈的状态。
异基因造血干细胞移植
适用情况：对于有合适供体的年轻患者（尤其是慢性期晚期、加速期、急变期患者），异基因造血干细胞移植是可能治愈CML的方法。人类白细胞抗原（HLA）相合同胞供者是最好的供体来源。
预后影响：异基因造血干细胞移植存在一定的移植相关风险，如感染、移植物抗宿主病等，但如果成功植入，部分患者可以获得长期生存，达到治愈CML的目的。不过，由于移植相关风险的存在，其应用受到一定限制，主要适用于适合移植的患者群体。
不同人群的特点及影响
儿童患者：儿童CML相对少见，治疗上同样可以使用TKI，但需要密切监测药物不良反应，因为儿童处于生长发育阶段，药物可能对其生长发育产生一定影响，如骨发育等方面，同时要关注心理因素，给予心理支持。
老年患者：老年CML患者身体机能相对较差，对治疗的耐受性可能不如年轻患者，在选择治疗方案时需要更加谨慎评估，综合考虑患者的全身状况、基础疾病等因素，在保证治疗效果的同时，尽量减少治疗相关并发症的发生。
女性患者：女性CML患者在妊娠等特殊时期需要特别关注，治疗药物可能对胎儿有影响，妊娠期间需要在血液科和产科医生的共同评估下决定是否调整治疗方案；在月经周期等方面，一般的CML治疗药物对其影响相对较小，但仍需关注整体健康状况。
有基础病史患者：对于本身合并有其他基础疾病（如心血管疾病、糖尿病等）的CML患者，治疗时需要更加综合考量，治疗药物与基础疾病药物之间可能存在相互作用，需要密切监测相关指标，调整治疗方案以避免不良相互作用对患者健康造成更大影响。
