骨髓移植是将健康供者造血干细胞输入患者体内重建造血和免疫系统的治疗手段，适用于血液系统恶性肿瘤、遗传性疾病、非恶性血液系统疾病等，操作流程含配型、预处理、移植实施环节，术后需关注感染防控、移植物抗宿主病监测及造血免疫功能恢复监测，风险与预后和配型、年龄、基础疾病等相关。
一、定义及原理
骨髓移植是将健康供者的造血干细胞（主要来自骨髓，也可来自外周血或脐带血）通过静脉输注等方式输入患者体内，使其重建造血系统和免疫系统的治疗手段。造血干细胞具有自我更新、多向分化的能力，植入患者体内后能在骨髓中定植，生成正常的红细胞、白细胞和血小板等，从而替代患者异常或受损的造血功能。
二、适用病症范畴
1.血液系统恶性肿瘤
如急性白血病（包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病等），患者骨髓中异常白细胞大量增殖，正常造血受抑制；慢性粒细胞白血病急变期时，疾病进展使常规治疗效果不佳，骨髓移植可重建正常造血与免疫来对抗肿瘤细胞。不同年龄患者中，儿童急性白血病若处于高危亚型，骨髓移植是重要治疗选择；老年患者需综合评估身体机能及基础疾病后决定是否可行。
多发性骨髓瘤等其他血液系统恶性肿瘤，骨髓移植可帮助患者重建受肿瘤细胞破坏的造血及免疫环境。
2.遗传性疾病
重型地中海贫血，患者因基因缺陷导致血红蛋白合成障碍，骨髓移植能植入正常造血干细胞，提供正常的血红蛋白合成功能，从根本上治疗疾病。
3.非恶性血液系统疾病
再生障碍性贫血，患者骨髓造血功能衰竭，骨髓移植可重新建立正常的骨髓造血微环境，恢复造血功能。
三、操作流程要点
1.配型环节
需寻找人类白细胞抗原（HLA）配型相合的供者，HLA匹配程度越高，移植排斥反应发生概率越低。性别并非配型的关键限制因素，主要依据HLA基因匹配情况。但育龄期女性患者需注意，骨髓移植相关治疗可能对生殖系统产生影响，后续妊娠等情况需充分评估。
2.预处理阶段
移植前患者接受大剂量化疗和/或放疗，目的是摧毁自身异常造血组织及免疫系统，为植入供者造血干细胞创造条件。不同年龄患者对大剂量化疗、放疗的耐受性不同，儿童因身体发育未成熟，耐受性相对较差，需谨慎调整预处理方案剂量等。
3.移植实施
将供者的造血干细胞输注至患者体内，造血干细胞会归巢至骨髓等部位开始重建造血与免疫功能。
四、术后关键关注点
1.感染防控
术后患者免疫功能极度低下，易发生感染。需严格隔离，保持病房清洁、定期消毒等。儿童患者自身免疫力更弱，需特别避免接触感染源，如减少探视等。
2.移植物抗宿主病（GVHD）监测
这是骨髓移植常见且重要的并发症，需密切观察患者皮肤（有无皮疹等）、肠道（有无腹泻等）、肝脏（有无黄疸等）等部位情况。女性患者若GVHD累及生殖系统，可能影响未来生育等，治疗中需充分评估并告知。
3.造血及免疫功能恢复监测
定期监测血常规等指标，观察造血与免疫功能恢复情况。不同年龄患者恢复时间和速度有差异，儿童恢复相对较慢，但存在个体差异。
五、风险与预后相关因素
1.手术风险
包括移植相关感染、出血、脏器功能损伤等。老年患者因脏器功能可能衰退，发生手术风险概率相对较高；儿童患者术后恢复中面临脏器功能发育与移植治疗相互影响的复杂情况。
2.预后影响因素
预后与供受者配型相合程度、患者年龄、基础疾病状况等相关。配型完全相合者预后相对较好，儿童患者若顺利度过移植期，部分可实现长期生存并恢复正常生活，但可能存在远期并发症；老年患者预后需综合多方面因素评估。
