再生障碍性贫血（再障）是骨髓造血功能衰竭导致全血细胞减少的综合征，发病机制涉及免疫异常、造血干细胞缺陷及造血微环境损伤，与遗传、环境、病毒感染等因素相关。
免疫异常介导的发病机制：T淋巴细胞异常活化及细胞因子失衡，如干扰素-γ等抑制造血，自身抗体攻击造血细胞，占发病机制的主要部分，尤其在获得性再障中显著。
造血干细胞缺陷：造血干细胞数量减少或功能异常，不能自我更新及分化为各系血细胞，可通过造血干细胞移植（HSCT）治愈，提示干细胞内在缺陷是关键病因之一，先天性再障如范可尼贫血即为此类。
造血微环境损伤：骨髓基质细胞减少、细胞外基质异常，影响干细胞增殖分化，辐射、化学毒物（如苯）可直接破坏微环境，加重造血衰竭，常见于长期接触有害物质的职业人群。
特殊人群注意事项：儿童再障需避免使用骨髓毒性药物，优先非药物支持治疗；老年患者易合并感染出血，需密切监测血常规及感染征象；女性再障患者妊娠需提前评估，避免加重贫血风险。
